LCA-P6

Faculté de médecine Sorbonne Université
Lecture critique d’articles
2023/2024
Pr Agnès Dechartres

Faculté de médecine Sorbonne Université
Polycopié de LCA-2023/2024- A. Dechartres
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Table des matières
1 ERE PARTIE : NOTIONS COMMUNES AUX DIFFERENTS TYPES D’ARTICLE .......................... 5
1.1 STRUCTURE D’UN ARTICLE ........................................................................................................................ 6
1.2 LES DIFFERENTS TYPES D’ETUDE ............................................................................................................... 9
1.2.1 Les études comparatives .................................................................................................................. 9
1.2.2 Les études non-comparatives .......................................................................................................... 9
1.2.3 Autres mots-clés concernant le plan expérimental ........................................................................ 10
1.3 CONSTITUTION D’UN ECHANTILLON, NOTION DE POPULATION SOURCE, POPULATION CIBLE,
FLUCTUATIONS D’ECHANTILLONNAGE .............................................................................................................. 11
1.3.1 Echantillon, population source et population cible ....................................................................... 11
1.3.2 Notion de fluctuations d’échantillonnage ..................................................................................... 12
1.3.3 Constitution de l’échantillon ......................................................................................................... 13
1.4 BIAIS ET NOTION DE VALIDITE INTERNE ................................................................................................... 13
1.4.1 Notion de biais .............................................................................................................................. 13
1.4.2 Les principaux biais ...................................................................................................................... 15
1.4.2.1 Biais de sélection ................................................................................................................................. 15
1.4.2.2 Biais de classement ............................................................................................................................. 15
1.4.2.3 Biais de confusion ............................................................................................................................... 17
1.4.3 Quels sont les réflexes à avoir ? .................................................................................................... 18
1.4.4 Définition de la validité interne ..................................................................................................... 18
1.5 VALIDITE EXTERNE.................................................................................................................................. 19
1.6 NIVEAU DE PREUVE D’UNE ETUDE ........................................................................................................... 20
1.7 RAPPELS DE BIOSTATISTIQUES A CONNAITRE .......................................................................................... 21
1.7.1 Les différents types de variable ..................................................................................................... 21
1.7.2 Analyse descriptive ........................................................................................................................ 23
1.7.3 Analyse univariée .......................................................................................................................... 29
1.7.3.1 Tests statistiques .................................................................................................................................. 29
1.7.3.2 Mesure de l’association entre deux variables ...................................................................................... 33
1.7.4 Analyse multivariée ....................................................................................................................... 36
1.7.5 Cas particulier du test de tendance (trend test) ............................................................................ 40
1.7.6 Cas particulier du test d’interaction ............................................................................................. 41
2 EME PARTIE : SPECIFICITES DES DIFFERENTS TYPES D’ARTICLES ................................... 44
2.1 EVALUATION D’UN TRAITEMENT ............................................................................................................. 45
2.1.1 Formulation de l’objectif .............................................................................................................. 46
2.1.2 Type d’étude .................................................................................................................................. 46
2.1.3 Choix du comparateur (de l’intervention dans le groupe contrôle) .............................................. 47
2.1.4 Randomisation ............................................................................................................................... 48
2.1.4.1 Génération de la séquence de randomisation ....................................................................................... 49
2.1.4.2 Clause d’ignorance .............................................................................................................................. 53
2.1.4.3 Vérification de la comparabilité initiale des groupes ........................................................................... 54
2.1.5 Maintien de la comparabilité des groupes pendant l’essai ........................................................... 55
2.1.5.1 Le double aveugle ............................................................................................................................... 56
2.1.5.2 L’analyse en intention de traiter .......................................................................................................... 58
2.1.6 Les critères de jugement ................................................................................................................ 63
2.1.6.1 Règles concernant le critère de jugement principal ............................................................................. 63
2.1.6.2 Pertinence clinique du critère de jugement .......................................................................................... 64
2.1.6.3 Evaluation objective ou subjective ? ................................................................................................... 65
2.1.6.4 Critère composite ................................................................................................................................ 66
2.1.7 Calcul d’effectif (ou calcul du nombre de sujets nécessaires) ...................................................... 67
2.1.8 Respect des règles éthiques et enregistrement des essais .............................................................. 68
2.1.8.1 Règles éthiques .................................................................................................................................... 68
2.1.8.2 Enregistrement des essais .................................................................................................................... 68

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2.1.9 Interprétation des résultats d’un essai .......................................................................................... 69
2.1.9.1 Interprétation des résultats pour le critère de jugement principal ........................................................ 69
2.1.9.2 Interprétation des résultats pour les critères secondaires ..................................................................... 70
2.1.9.3 Interprétation d’une analyse intermédiaire .......................................................................................... 71
2.1.9.4 Interprétation des analyses en sous-groupe .......................................................................................... 71
2.1.9.5 Interprétation d’une analyse de sensibilité ........................................................................................... 73
2.1.9.6 Interprétation des résultats de tolérance ............................................................................................... 74
2.1.10 Plans expérimentaux particuliers ............................................................................................. 74
2.1.10.1 Les essais en cross-over ....................................................................................................................... 75
2.1.10.2 Les essais d’équivalence ou de non-infériorité .................................................................................... 76
2.1.11 Les différents comités dans un essai clinique ........................................................................... 78
2.1.11.1 Comité de pilotage (steering committee) ............................................................................................. 78
2.1.11.2 Comité d’adjudication (adjudication committee ou endpoint committee) ........................................... 78
2.1.11.3 Comité de surveillance indépendant (Data Safety Monitoring Board [DSMB]) ................................. 78
2.1.12 Rappel des biais dans un essai contrôlé randomisé ................................................................. 79
2.1.13 Recommandations de reporting pour les essais contrôlés randomisés .................................... 80
2.2 EVALUATION ETIOLOGIQUE ..................................................................................................................... 81
2.2.1 Formulation de l’objectif .............................................................................................................. 82
2.2.2 Type d’étude .................................................................................................................................. 82
2.2.2.1 Principe des études de cohorte et cas-témoin ...................................................................................... 82
2.2.2.2 Choix entre étude de cohorte et étude cas témoin ................................................................................ 84
2.2.3 Particularités des études de cohorte ............................................................................................. 85
2.2.3.1 Choix de la population ......................................................................................................................... 85
2.2.3.2 Recueil des facteurs de risque ............................................................................................................. 85
2.2.3.3 Recueil de la maladie (critère de jugement) ........................................................................................ 85
2.2.3.4 Suivi et problème des données manquantes dans les études de cohorte prospective ........................... 86
2.2.4 Particularités des études cas-témoin ............................................................................................. 86
2.2.4.1 Population d’étude ............................................................................................................................... 86
2.2.4.2 Recueil des facteurs de risque ............................................................................................................. 88
2.2.5 Biais de classement dans les études observationnelles (cohorte et cas témoin) ............................ 88
2.2.6 Prise en compte des facteurs de confusion potentiels ................................................................... 89
2.2.7 Interprétation des résultats ........................................................................................................... 92
2.2.8 Causalité ....................................................................................................................................... 93
2.2.1 Rappels des biais dans les études étiologiques ............................................................................. 95
2.2.2 Recommandations pour rapporter une étude étiologique ............................................................. 96
2.3 EVALUATION DE FACTEURS PRONOSTIQUES ............................................................................................ 97
2.3.1 Formulation de l’objectif .............................................................................................................. 98
2.3.2 Distinction facteur de risque/ facteur pronostique ........................................................................ 98
2.3.3 Type d’étude utilisé ....................................................................................................................... 99
2.3.4 Les biais dans les études pronostiques ........................................................................................ 100
2.4 EVALUATION D’UN TEST DIAGNOSTIQUE ............................................................................................... 101
2.4.1 Formulation de l’objectif ............................................................................................................ 102
2.4.2 Type d’étude ................................................................................................................................ 102
2.4.3 Population d’étude ...................................................................................................................... 102
2.4.4 Choix du test de référence ........................................................................................................... 103
2.4.5 Réalisation des tests (test à évaluer et test de référence) ............................................................ 103
2.4.6 Evaluation des performances diagnostiques d’un test ................................................................ 103
2.4.6.1 Mesure de la validité d’un test diagnostique...................................................................................... 103
2.4.6.2 Mesure de la fiabilité d’un test diagnostique ..................................................................................... 108
2.4.7 Rappels des différents biais pouvant affecter une étude d’évaluation diagnostique ................... 110
2.4.8 Recommandations pour rapporter un article diagnostique ......................................................... 110
2.5 EVALUATION D’UNE INTERVENTION DE DEPISTAGE ............................................................................... 111
2.5.1 Définition..................................................................................................................................... 111
2.5.2 Formulation de l’objectif ............................................................................................................ 111
2.5.3 Type d’étude ................................................................................................................................ 112

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2.5.4 Points à évaluer ........................................................................................................................... 112
2.5.5 Biais spécifiques aux études d’évaluation d’une procédure de dépistage ................................... 113
2.5.6 Critères justifiant la mise en place d’un dépistage organisé ...................................................... 113
2.6 REVUES SYSTEMATIQUES ET META-ANALYSES ...................................................................................... 114
2.6.1 Formulation de l’objectif ............................................................................................................ 115
2.6.2 Type d’étude ................................................................................................................................ 115
2.6.2.1 Revue systématique ........................................................................................................................... 115
2.6.2.2 Méta-analyse ..................................................................................................................................... 117
2.6.2.3 Précision concernant le type d’étude auquel on s’intéresse dans une revue systématique ................. 119
2.6.3 Principaux intérêts d’une revue systématique et méta-analyse ................................................... 119
2.6.4 Principales limites ....................................................................................................................... 120
2.6.5 Recommandations de reporting pour les revues systématiques et méta-analyses ....................... 120
3 REMERCIEMENTS ............................................................................................................................... 121

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1 ère partie : Notions communes aux différents types
d’article
1.1 Structure d’un article
1.2 Les différents types d’étude
1.3 Constitution d’un échantillon, notion de population source,
population cible, fluctuations d’échantillonnages
1.4 Biais et notion de validité interne d’une étude
1.5 Validité externe d’une étude
1.6 Niveau de preuve d’une étude
1.7 Eléments de biostatistiques à connaître