Préparation et réalisation d’un essai clinique Description/contexte général Destiné à obtenir des résultats répondant de façon crédible à la question posée sur un médicament ou une thérapeutique (sans faire courir de risques inutiles aux personnes qui s’y prêtent), la mise en œuvre d’un essai clinique est un exercice difficile requérant un niveau important et élevé de professionnalisme notamment du fait de la complexification et du niveau d’exigence croissant. Le succès d’un essai clinique tient, bien sûr, de l’excellence scientifique qui sous-tend l’hypothèse d’étude mais, également, de la capacité de s’appuyer sur des équipes, des compétences et un engagement pour le mener à son terme. Points importants • • • • Les BPC doivent être respectés par tous les acteurs (promoteur, investigateur et toute personne étant appelé à collaborer) et lors de toutes les étapes des recherches biomédicales de médicaments à usage humain, pour assurer la qualité et l’authenticité des données scientifiques et pour assurer le respect de l’éthique Le promoteur est la personnalité morale responsable de l’essai (un établissement de santé, un établissement de recherche, un industriel,...) On ne s’improvise pas investigateur (même si on est un Key Opinion Leader). Le rôle de l’investigateur est déterminant et s’inscrit dans une synergie avec le promoteur et le pharmacien. Mener un essai clinique c’est accepter le principe de vérification : par les ARC (monitoring), lors d’audits (initiative du promoteur) ou d’inspections (initiative des autorités compétentes) Conseils pratiques Préparation • • • • • • • • • Constituer une équipe projet avec un chef de projet et un méthodologiste Définir le coordonnateur de l’essai Bien définir les rôles et actions de chacun Bien définir l’organisation du circuit pharmaceutique Faire une étude de faisabilité : Ne pas sous-estimer les difficultés (réglementaire, humaine, technique, organisationnelle) Ne pas sous-estimer les coûts Ne pas surestimer les recrutements Anticiper l’organisation, les lourdeurs administratives et logistiques et les délais Réalisation • Garder en tête que l’objectif est d’avoir un niveau de qualité satisfaisant, pour les autorités compétentes en charge de l’évaluation du dossier d’AMM Contacts utiles Centre d’Investigation Clinique (CIC) : infrastructure de recherche clinique implantée dans un Centre Hospitalier Universitaire. On compte au niveau des CIC différents types de modules : • plurithématiques : études sur de nouveaux médicaments ou des études physiopathologiques • "Épidémiologie clinique" : réalisation et suivi de cohortes, de grandes enquêtes épidémiologiques et d’essais cliniques • "Innovations technologiques" : évaluation et travaux d’innovation pour les biomatériaux, les dispositifs médicaux, les logiciels consacrés à la santé, etc. "Intégrés en Biothérapies" : projets de recherche innovants notamment en thérapie cellulaire et génique, immunothérapie, et vaccination Centre de Ressources Biologiques (CRB) : infrastructure assurant la mise à disposition, prise en charge et hébergement de ressources biologiques. • Glossaire Bonnes Pratiques Cliniques (BPC) : Ensemble de dispositions ayant pour but de concourir à la protection des droits, à la sécurité et à la protection des personnes se prêtant à ces recherches, ainsi qu’à la crédibilité et à la confidentialité des données à caractère personnel et des résultats de ces recherches. Investigateur : Il s’agit du médecin qui dirige et surveille la réalisation de la recherche biomédicale (article L1121-3 du Code de la Santé publique). Monitoring : Activité consistant à surveiller le déroulement d’une recherche biomédicale, à s’assurer qu’elle est conduite en conformité : • avec le protocole et que les données sont recueillies et rapportées conformément au protocole, • aux bonnes pratiques cliniques et • aux dispositions législatives en vigueur. Les contrôles de qualité associés au « monitoring », sont réalisés en début et en cours d’essai, sous la responsabilité du promoteur de la recherche. Cette fonction et assurée par le moniteur ou l’Assistant de Recherche Clinique (ARC-moniteur) recruté par le promoteur à cet effet pour la durée de la recherche biomédicale. Promoteur : Le promoteur est la personne physique morale qui prend l’initiative d’une recherche biomédicale sur l’être humain, qui en assure la gestion et vérifie que le financement de la recherche est prévu. Surcoût hospitalier : tout acte ou visite en plus de la prise en charge standard d’un patient qui ne peut être imputé au budget de l‘hôpital. Il doit être pris en charge par le promoteur. Bibliographie • « Bonne pratique des essais cliniques des médicaments » - A. Spriet / T. Dupin-Spriet (KARGER) • « Avis aux promoteurs d’essais cliniques de médicaments » de l’ANSM • « Avis aux promoteurs de recherches impliquant la personne humaine portant sur des dispositifs médicaux ou sur des dispositifs médicaux de diagnostic in vitro » de l’ANSM Repères au niveau de la « Feuille de route » Questions 10, 11, 12, 13, 14 et 16
