Evidence-based medicine : source normative de la relation médecin-patient et de la décision médicale ? G. Moutel*, C. Hervé* Acquis et limites de l’EBM Le terme d’evidence-based medicine (EBM), en francais “médecine fondée sur les preuves”, a pris son essor dans les années 80 à la faculté des sciences de la santé Mc Master, à Hamilton. Cette approche a alors connu une grande notoriété outre-Manche et elle s’est ensuite développée dans la plupart des facultés du Canada et des États-Unis. Les promoteurs de l’EBM ont œuvré à la diffusion d’outils pédagogiques et pratiques permettant de résoudre des cas de patients, en proposant des démarches diagnostiques et thérapeutiques standardisées, fondées sur des preuves validées dans la littérature. À l’exemple des données publiées dans l’EBM Journal, l’EBM a pour principe d’analyser régulièrement (tous les mois ou tous les trimestres) le contenu de plus de 50 périodiques médicaux référencés et de sélectionner tous les articles (couvrant les domaines du diagnostic, du pronostic, de la thérapeutique) qui soient à la fois utiles pour la pratique quotidienne et rigoureux quant à leurs standards méthodologiques. À partir de cette sélection, des recommandations standards pratiques sont proposées aux cliniciens sous forme d’algorithmes décisionnels et de conduites à tenir. Ainsi, au sein même du département de médecine interne de l’hôpital Radcliffe à Oxford (base anglaise du Center for evidence* Laboratoire d’éthique médicale, de droit de la santé et de santé publique. Faculté de médecine Necker, Paris (www.inserm.fr/ethique). based medicine), a été mis en place au cours des visites médicales hospitalières un “chariot à preuves” dans lequel se trouve disponible instantanément l’ensemble des “données prouvées” pour résoudre le cas d’un patient. Les publications des résultats de cette expérience montrent que 80 % des cas rencontrés durant les visites ont pu être documentés et résolus. À l’inverse, l’absence de ce “chariot à preuves” faisait que plus de 50 % des questions soulevées restaient sans réponse documentée lors de la prise en charge des patients. Un grand courant international a œuvré en faveur de l’EBM pendant les années 90, avec de nombreuses publications vantant ses mérites et visant à instruire les médecins en formation initiale ou continue en utilisant cette technique. C’est ainsi que l’EBM Journal, publié en français, affichait dès 1996 son objectif dans un éditorial intitulé “De la nécessité d’une médecine basée sur des faits prouvés” (1). Cette revue propose de se mettre au service de l’evidence-based medicine, discipline naissante qui “apporte au lit du malade, au cabinet médical, aux services hospitaliers et à la communauté médicale toute entière les résultats les plus pertinents de la recherche clinique”. L’EBM se propose alors de transformer les besoins d’information en questions claires, auxquelles il est possible d’apporter une réponse avec les meilleurs arguments (fournis par l’examen clinique, le diagnostic biologique, et les données de la littérature). Selon Covell et al. (2), les cliniciens sont confrontés à ce besoin de repères fiables 17 pour deux tiers environ des patients ou huit décisions cliniques importantes par jour. L’éditorial d’EBM Journal affirme qu’en regard de ces besoins, les manuels classiques sont souvent dépassés et que la disponibilité des cliniciens à lire des journaux est insufisante : ainsi, un médecin qui souhaiterait se tenir au courant des évolutions de sa discipline devrait assimiler 19 articles originaux par jour, 365 jours par an. Il n’est donc pas étonnant, poursuivent les auteurs, de constater une corrélation négative, statistiquement et cliniquement significative, entre notre connaissance des méthodes de soins les plus performantes et le nombre d’années écoulées depuis l’obtention du diplôme de médecin. Un travail montre ainsi que la décision d’instituer un traitement antihypertenseur serait davantage liée à l’apprentissage initial du médecin et à ses habitudes qu’à la sévérité de l’atteinte organique du patient et qu’à la connaissance des évolutions thérapeutiques. En 1993, Shin et al. (3) ont montré également que, comparativement à des praticiens formés traditionnellement, ceux issus de Mc Master étaient significativement mieux informés de la teneur des recommandations (guidelines) les plus récentes sur des sujets classiques tels que la prise en charge de l’HTA. Tamblyn et al. (4) ont démontré par ailleurs que des étudiants (issus de différentes facultés ayant réorganisé leur cursus autour des innovations prônées par Mc Master) continuaient à adopter, au cours des trois premières années de leur exercice professionnel, des attitudes spécifiques, notamment pour la prévention et le dépistage, pour lesquelles ils se distinguaient déjà significativement de leurs aînés. D’autres travaux ont montré que l’on peut maîtriser les techniques de l’EBM (en s’investissant dans des groupes ou des programmes de perfectionnement postuniversitaires fondés sur des apprentissages actifs), quels que soient l’âge des praticiens et leur ancienneté d’exercice (1). Il semble donc que le principe de l’EBM puisse effectivement moduler efficacement les connaissances théoriques, voire les pratiques et comportements des médecins. Il remet donc en cause la formation médicale académique traditionnelle qui, selon ses promoteurs, n’arriverait pas à modifier nos comportements et ne parviendrait pas à améliorer le devenir sanitaire de nos pa- Le Courrier de l’Arcol et de la SFA (4), n° 1, avril/mai/juin 2002 tients. Ainsi, l’EBM se présente comme une nouvelle approche pédagogique, et, soutenue par de gros intérêts organisationnels mais aussi financiers, elle tente de s’imposer dans les programmes de formation initiale et sur le marché des formations médicales continues. Mais, si l’EBM a validé par des publications sa capacité à modifier le niveau de connaissance ainsi que le comportement de certains médecins, aucun travail de grande ampleur ne montre que l’EBM améliore réellement l’état de santé de la population et permet de répondre aux réelles attentes des patients : le manque de données “prouvées” sur ces deux points constitue le talon d’achille de l’EBM ! Les innovations de la faculté canadienne – reprises telles quelles ou adaptées par de nombreux autres établissements anglophones puis francophones – posent tout d’abord la question de leur efficacité en termes d’incidence sur la prise en charge des patients. Elles posent par ailleurs la question de leur pertinence en termes d’amélioration non seulement de la prise en charge mais également de réponses apportées aux aspirations des patients, ces derniers n’attendant pas des médecins une réponse uniquement technique. Une question sous-jacente fondamentale apparaît : dès lors que l’approche d’une médecine fondée sur les preuves pourrait modifier les pratiques médicales, en quoi ses fondements et les valeurs qu’elle véhicule sont-ils toujours pertinents ? Les réponses proposées répondent-elles aux besoins individuels et aux attentes de chaque patient ? Améliorent-elles la qualité de ses soins ? Des réponses “toutes faites” comme le propose l’EBM sont-elles transposables à toute situation et à tout contexte socioculturel ? Reflètent-elles ce que doit être la pratique de la médecine ? D’autres questions sont sous-jacentes : un niveau de preuve standardisée fondé sur des données statistiques et épidémiologiques souvent nord-américaines (bases de l’EBM) doit-il être l’élément central de la décision médicale ? Doit-il se substituer à l’expérience clinique du praticien et aux préférences du patient ? Est-il pertinent, quel que soit le contexte personnel du patient et quelles que soient les contraintes socioculturelles, éthiques, voire économiques ? Grey zones et risques de dérives Plusieurs critiques sont formulées sur l’EBM. Tout d’abord, elle ne semble pas applicable à une médecine qui, comme la médecine générale ou certaines situations complexes de médecine interne ou de spécialités, aborde des patients présentant des problèmes multiples et intriqués qui interagissent fortement, souvent dans un cadre polypathologique, et où se mêlent les dimensions sanitaires, sociales et familiales. Ainsi, l’EBM n’apparaît pas adaptée au concept de prise en charge globale des personnes, puisqu’elle est fondée sur une approche souvent monopathologique et ne prend pas toujours en compte le contexte de vie, ni les dimensions complexes de la personne et des comportements humains (5). Noylor (6), dans le Lancet, a formulé une seconde critique fondamentale sur l’EBM qu’il appelle les “grey zones”. Il explique que, pour de très nombreux domaines de l’activité clinique, il n’existe pas d’études ou de données scientifiques ou qu’elles ne sont pas représentatives des malades auxquels elles prétendent s’appliquer. Dès lors, “ce qui peut être présenté comme blanc ou noir dans un article d’une revue scientifique peut rapidement devenir gris dans la pratique”. Par ailleurs, il convient de souligner un risque redouté, à savoir que l’EBM pourrait s’imposer comme recommandations ou comme références médicales qui viseraient à normaliser et à encadrer rigoureusement la pratique médicale. Une telle approche comporterait alors un risque de dérives juridiques ou économiques si l’EBM était utilisée comme seule référence médicale opposable en cas de conflits. Tout médecin qui dérogerait à l’EBM pourrait dès lors être sanctionnable. Or, nous connaissons tous des situations cliniques dans lesquelles le praticien prend un risque face à une incertitude ou prescrit en dehors des règles traditionnelles, non pas de manière irresponsable, mais en fonction de sa propre expérience (ou de celle de ses maîtres ou collaborateurs), en pesant le risque qu’il prend en regard d’un bénéfice attendu, tenant compte de la spécificité d’un patient et d’une situation. En regardant dans l’histoire et le quotidien de la médecine, dans des services tout à fait rigoureux, des traitements Le Courrier de l’Arcol et de la SFA (4), n° 1, avril/mai/juin 2002 18 connus pour être efficaces dans certaines pathologies sont prescrits dans d’autres indications de manière empirique ou compassionnelle, suivant le sens clinique du médecin (7), en dehors des indications “réglementaires” validées par l’autorisation de mise sur le marché (AMM). Ces réserves sur l’EBM sont réaffirmées par une école française de grands cliniciens (8) qui insistent sur la nécessité d’une pratique médicale fondée sur l’expérience individuelle, sur le compagnonnage dans le cadre d’une approche talentueuse de la médecine clinique. Ce point de vue est parfaitement défendu dans les travaux du doyen P. Even et de B. Guiraud-Chaumeil : “Le principe même de l’EBM témoigne de l’abandon d’un système dominé par la confiance en l’intelligence, la formation et l’expérience des médecins, en faveur d’une politique de codification et de contrôle de la pratique médicale. Au lieu de parier, en amont, sur la qualité de médecins ayant initialement acquis à l’université, savoir, savoir-faire, expérience clinique, aptitude au raisonnement, goût de l’information critique, sens des responsabilités à l’égard des malades et de la communauté, la politique des guidelines vise, en aval, à encadrer et à contrôler a posteriori l’activité médicale. Au nom de ce que la médecine est un art autant qu’une science, parce que le pari et l’incertitude sont inhérents à sa pratique et parce que diagnostic et choix thérapeutiques relèvent plus d’une délibération interne que de l’application simpliste d’algorithmes préétablis, les principes mêmes de l’experience-based medicine (c’est bien “experience” qui figure dans le texte original et non “evidence”, lapsus !), présentée comme un nouveau paradigme dominant, sont énergiquement combattus. Beaucoup, en effet, n’acceptent pas la prétendue supériorité d’une connaissance factuelle, statistique, impersonnelle et soi-disant objective, sur les connaissances acquises, l’intuition, l’expérience individuelle, les rationnels physiopathologiques et la qualité idiosyncrasique du raisonnement clinique, seuls capables, à leurs yeux, de répondre à des myriades de situations cliniques différentes, qui ne peuvent être mécaniquement résolues à partir de guidelines simplificatrices”. D’un point de vue non plus conceptuel mais méthodologique, la principale critique qui peut enfin être faite à l’EBM est qu’elle co- difie et valide les connaissances et les croyances scientifiques d’un instant et que, par définition, elle ne répond qu’aux questions posées. Comme le souligne P. Even, les réponses ne valent donc que ce que valent les questions posées et permettent surtout au consensus largement majoritaire de s’exprimer, consensus nécessaire à la mise en place des guidelines. Parfois même, les experts conviés à l’élaboration des recommandations sont choisis de façon non aléatoire pour obtenir la réponse souhaitée par les organisateurs. Enfin, le dogme de l’EBM renferme lui aussi des risques de dérives en regard des principes éthiques de la recherche clinique. Ainsi “l’affaire Di Bella” est éclairante (7). Rechercher une validation scientifique à tout prix a fait instaurer une étude en cancérologie sur l’association de somatostatine, mélatonine, vitamine (?) et Endoxan® à faible dose, pouvant coûter jusqu’à 5 000 dollars par mois. Cette étude, menée en phase II et d’emblée à grande échelle, pour être plus significative (dans une logique de concurrence scientifique par ailleurs) a non seulement “prouvé” que cette association n’est pas efficace et qu’elle n’est pas dénuée d’effets secondaires, mais elle a également mis en évidence que la recherche de la “preuve” a coûté 20 millions de dollars, et a probablement mis fin, chez certains malades, à d’autres projets thérapeutiques. L’ampleur prise par l’affaire Di Bella a poussé la communauté médicale à modifier son comportement, et à bousculer le dogme de la “médecine fondée sur les preuves”. La décision médicale recouvre un champ plus vaste et plus subtil que le concept de l’EBM Il convient de rappeler (ce que reconnaissent d’ailleurs les promoteurs de l’EBM) que les études randomisées cliniques, présentées comme le standard méthodologique de la recherche clinique et de l’EBM ne parviennent pas toujours à convaincre tous les praticiens, à imposer leurs conclusions, ou même à s’entourer d’un consensus sur les questions posées. Les travaux menés dans le laboratoire d’éthique médicale de la faculté Necker montrent que plusieurs points fondamentaux ressortent dans la réalité de la décision médicale (7, 9). Tout d’abord, l’importance de la conviction dans la pratique médicale. Le savoir théorique, la littérature, le bon sens, l’expérience et la sensibilité clinique, le partage avec d’autres médecins, tout cela peut contribuer à donner force à l’acte médical, ainsi que l’ensemble des valeurs en jeu dans la décision (10). Ces travaux tendent à montrer que même s’il “sait”, le médecin n’agit pas forcément en conséquence et un nombre important d’études montrent que, malgré de nouvelles données dans la littérature, les médecins ne modifient pas toujours leurs prescriptions médicales (entre 50 et 75 % pour un panel de médecins interrogés). Ils adaptent souvent leurs prescriptions en fonction de leur conviction et des attentes des patients, et ils évoquent la crainte d’un amenuisement de la relation médecinmalade dans une médecine qui ne serait que “scientifique”. Certains médecins mettent en avant la nécessité de rendre service en priorité aux patients qui viennent leur demander assistance. L’importance de cette fonction du médecin (nouer une relation utile au malade, rassurante face à sa maladie) peut prédominer sur un choix thérapeutique “scientifiquement” rationnel et, souvent, le patient “d’après ce que ressent son médecin”, se sent mieux et vit mieux avec un traitement adapté à son mode de vie (11). C’est bien d’abord la confiance et le confort du malade qui sont recherchés et le médecin est alors l’arbitre entre des arguments théoriques (fondés sur les publications, les données scientifiques et éventuellement l’EBM) et des arguments pratiques et humains (la facilité d’accéder à un soin, la compliance, l’acceptabilité, l’habitude d’une équipe sur laquelle repose aussi la compétence) (12). Comme l’écrit E. Lucchi (7), “en choisissant la médecine, les médecins acceptent d’en porter l’inconfort et parfois la part en apparence irrationnelle des décisions” (les “états d’âme”). Cette dimension de l’art médical suppose du temps, une grande disponibilité, et l’acceptation culturelle d’une médecine qui place la spécificité de chaque individu et de chaque situation au premier plan. Ainsi, l’incertitude peut avoir sa place dans une médecine moderne que ne renie pas pour autant le progrès scientifique et les données validées de la littérature. Savoir relativiser la 19 science et l’utiliser à bon escient serait alors le plus grand art du médecin. Le National Cancer Institute et la National Library of Medicine ont ainsi programmé d’établir un guide pour chaque type de cancer mais en insistant sur la nécessité de faire la part entre, d’une part, l’expérimental, le scientifique et, d’autre part, l’expérience clinique, chacun ayant son importance. Il conduit à des recommandations novatrices remettant en cause, dans une certaine mesure, le concept uniciste de l’EBM. Ces dernières visent en particulier à : – réduire le nombre d’études de phase II ou III inappropriées ; – considérer qu’un usage “hors AMM” est une modalité thérapeutique et non une recherche ; – ajouter un recueil de données d’expérience clinique pour l’Agence pour les politiques de santé et la recherche (Agency for Health Care Policy and Research) pouvant entrer dans les programmes d’éducation médicale. Ces recommandations reconnaissent et revalorisent le choix du médecin au cas par cas. Cette approche permet de rappeler que la personne malade demeure marquée par son histoire, sa philosophie, ses croyances qui rendent la demande de soin complexe. Il appartient au médecin d’apprendre à déchiffrer cette demande dans sa complexité, d’écouter la personne qui se dévoile face à lui. Il lui appartient de s’interroger sur lui-même et sur les réponses qu’il peut apporter. Ainsi, plusieurs considérations doivent être prises en compte : – quels sont les faits médicaux et scientifiques ? – quelles sont les préférences du patient ? quelles sont ses valeurs ? – quelles sont l’aptitude et la compétence d’une équipe à gérer telle ou telle démarche diagnostique ou thérapeutique ? – quels éléments socioéconomiques doivent être pris en compte? – suivant quels choix le clinicien se sent-il plus à l’aise et plus compétent pour assister, accompagner et soigner son patient ? Ces questions débouchent sur trois interrogations simples face à toute situation clinique : – que devrait-on faire dans ce cas ? – quels sont les buts visés ? – que signifie être un bon médecin ? La nécessité de redonner place à la relation avec le malade apparaît donc de plus en plus, Le Courrier de l’Arcol et de la SFA (4), n° 1, avril/mai/juin 2002 ainsi que le besoin de trouver des méthodes scientifiques qui laisseraient une part à l’expérience du médecin, et permettraient une évaluation des pratiques “telles qu’elles sont” (et ainsi atteindraient leur but : améliorer les pratiques existantes). Il paraît alors essentiel de trouver des lieux de discussion et de rencontre des différents professionnels autour de ces questions, d’inciter les médecins à s’interroger sur les raisons de leurs prises de décision, et d’écouter ou enseigner toutes les voix alternatives. Conclusion matique de l’EBM est certain, car il tendrait à “normer” de manière inadaptée l’exercice médical et la relation médecin-patient. Pour pondérer le courant de pensée lié à une utilisation uniciste de l’EBM, Greenhalgh constate que même les adeptes de l’EBM se doivent aujourd’hui de réaffirmer l’importance du jugement clinique, qu’il est impératif de sortir des représentations schématiques, et qu’il doit rester de la place pour la représentation personnelle du médecin, mais ● aussi du patient. Références 1. De la nécessité d’une médecine basée sur des faits L’émergence de l’EBM a le mérite de nous interroger sur la médecine telle que nous l’apprenons et la pratiquons. Elle permet d’apporter à des praticiens une actualisation du savoir scientifique médical et constitue de ce fait un des éléments de l’arsenal du médecin. Mais, le risque d’une utilisation dog- prouvés. EBM journal 1996 ; 5-7. 2. Covell DG et al. Information needs in office practice : are they being met ? 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