PDF Livret de l`étude 5KB - The VITAL Amyloidosis Study

Pouvons-nous déplier
l'amylose AL ?
Informations destinées aux
participants potentiels
Il est temps d’aborder l’amylose
AL différemment.
L’amylose AL est une maladie rare et souvent mortelle, due à
une accumulation de chaînes légères (protéines amyloïdes)
mal repliées qui entraînent un dysfonctionnement des
organes systémiques (p.ex. le cœur, les reins). Plusieurs
organes étant touchés, le diagnostic est souvant difficile à
établir, retardé, voire absent.
L’étude VITAL portant sur l’amylose vise à évaluer une
nouvelle option de traitement potentiel pour les patients.
Nous avons découvert un moyen de cibler la protéine mal
repliée qui est à l’origine de l’amylose AL et nous souhaitons
savoir si nous pouvons l’utiliser pour traiter efficacement
cette maladie. Nous recrutons des personnes désireuses
d’intégrer notre étude. Si vous avez reçu un diagnostic
d’amylose AL cardiaque et si vous n’avez pas reçu de
chimiothérapie, vous pourriez nous rejoindre.
En quoi consiste l’étude VITAL ?
 Une étude de recherche clinique de phase 3.
 Elle vise à évaluer un médicament expérimental à l’étude,
le NEOD001.
 Elle évaluera si le médicament expérimental à l’étude permet
d’améliorer la survie et/ou prolonger la durée avant une
hospitalisation nécessaire pour traiter les problèmes de
cœurs des patients.
 Cette étude va également évaluer si le médicament
expérimental à l’étude améliore le fonctionnement des
organes des patients qui ont été affectés par des
dépôts amyloïdes.
En quoi consistent les études
de recherche clinique ?
Les études de recherche clinique nous permettent d’en
savoir plus sur de nouveaux médicaments et d’obtenir
leur autorisation de mise sur le marché (AMM). Elles sont
utiles pour tester de nouveaux médicaments potentiels
et étudier de nouvelles indications que pourraient avoir
des médicaments déjà disponibles. D’ailleurs, tous les
médicaments que vous avez pu prendre ont ainsi été
évalués dans le cadre d’études qui n’ont été possibles
que grâce à des bénévoles.
À propos du médicament de l’étude
Le médicament expérimental à l’étude, le NEOD001, est un
anticorps monoclonal. Les études précliniques suggèrent qu’il
se lierait aux amyloïdes mal repliées présentes dans l’amylose
à chaînes légères (AL), permettant ainsi de les neutraliser.
Contrairement aux traitements existants, le NEOD001 est
spécifiquement conçu pour cibler cette forme d’amyloïde,
qui semblerait affecter le fonctionnement des organes chez
les patients souffrant de cette maladie.
Que se passera-t-il pendant l’étude ?
Vous serez affecté(e) de façon aléatoire (au hasard) à l’un de
deux groupes. Vous ne pourrez pas savoir ni choisir le groupe
dans lequel vous vous trouverez.
Quel schéma
thérapeutique vais-je
recevoir ?
Groupe 1
Groupe 2
NEOD001 (médicament
expérimental à
l’étude) associé à
une chimiothérapie
standard*
Un placebo
(médicament «
factice ») associé à
une chimiothérapie
standard*
Qu’impliquera la participation
à l’étude ?
Il est prévu que l’étude VITAL portant sur l’amylose dure
environ 42 mois, en comptant les périodes d’inclusion
et de traitement.
Comment et quand
est-il administré ?
Combien de visites à la
clinique/l’hôpital y aura-t-il ?
Les patients recevront
une perfusion réalisée
par le personnel de
l’étude lors de la visite
de l’étude.
*L’expression « standard » désigne le traitement médical actuellement
proposé aux autres patients atteints de cette affection.
 Chaque semaine lors du premier mois.
 Toutes les semaines ou toutes les deux semaines
lors du deuxième mois.
 Tous les mois pendant le reste de l’étude.
 Des visites supplémentaires pourraient être programmées
au cours des deuxième et troisième mois pour administrer
la chimiothérapie.
Que se passera-t-il au cours
de ces rendez-vous ?
Qu’est-ce qu’un placebo et
à quoi sert-il ?
 Nous vous administrerons le médicament expérimental à
l’étude sous forme de perfusion.
 Un placebo est un médicament « factice », qui ne contient
aucune substance active.
 Lors de certaines visites, nous vous administrerons une
chimiothérapie en association.
 Son aspect est identique au médicament expérimental à
l’étude et il sera administré de la même façon.
 Nous surveillerons votre état de santé à l’aide de
procédures et examens tels que :
 Cela nous permet de savoir avec certitude que tout effet
observé n’est lié qu’au médicament expérimental à l’étude.
des analyses de sang ;
des analyses d’urine ;
des électrocardiogrammes ;
des examens cliniques ;
des évaluations des signes vitaux ;
des tests de marche de 6 minutes ;
des questionnaires sur la qualité de vie.
 Nous accordons la priorité à votre santé et, par conséquent,
nous vous surveillerons de près tout au long de l’étude.
Y a-t-il autre chose que
je doive savoir ?
La participation à une étude clinique est totalement
volontaire et vous êtes libre de quitter l’étude à tout moment
(même après avoir commencé à recevoir les traitements).
Si vous ne souhaitez pas y participer (ou si vous décidez
ultérieurement de ne plus y participer [retrait]), votre décision
n’aura aucune conséquence sur votre prise en charge
médicale habituelle. Finalement, le médicament expérimental
à l’étude et les procédures liées à l’étude vous seront
dispensés sans frais. Vos repas et autres dépenses pourraient
vous être remboursés si vous remplissez les critères. Veuillez
demander des détails à l’équipe de l’étude. Si vous devez
parcourir plus de 80 km pour vous rendre à un hôpital, vos
frais de déplacement seront remboursés.
Pourriez-vous nous aider ?
Si vous souhaitez obtenir un entretien confidentiel à propos
de cette étude, veuillez contacter notre équipe de l’étude qui
sera ravie de vous aider.
COORDONNÉES DU CENTRE
www.TheVitalStudy.com
VITAL_Patient Leaflet_V1_10 April 2015_French (France)