Mise à jour sur l`essai Clinique de VTS

Mise à jour sur l’essai Clinique de VTS-270 : L’étude NPC
Newsletter Vtesse Mai 2016
Mise à jour sur l’essai clinique Vtesse de VTS-270 :
Vtesse est heureux d’annoncer que la Partie A est présentement en cours. La Partie
A a étudié trois doses différentes, 900 mg, 1 200 mg et 1 800 mg, et est conçue pour
identifier la dose sélectionnée pour la Partie B. La décision devrait être prise vers
mai 2016, après quoi les patients seront intégrés à la Partie B.
En attendant, la sélection pour l’inclusion dans la Partie B de l’étude est
actuellement en cours. Vtesse a ouvert deux sites au Royaume-Uni, un site en
Espagne, six sites aux États-Unis et le progrès se poursuit sur les sites en Allemagne,
en France, en Turquie, en Australie et aussi sur des sites américains
supplémentaires.
Les patients qui terminent la Partie B de l’étude seront admis à la Partie C, qui est
une étude ouverte. Cela signifie que lors de la Partie C, tous les patients de l’essai
recevront le VTS-270 pendant que nous attendons les décisions réglementaires.
Pour en savoir plus sur l’essai et trouver un site d’essai clinique, visitez
www.theNPCstudy.com or
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02534844?term=vtesse&rank=1.
Vidéo « Expérience du patient lors de l’essai clinique du VTS-270 » :
Beaucoup de gens ont demandé : « Qu’est-ce que cela fait de participer à l’essai ? ».
En réponse à cette question, Vtesse a lancé une vidéo pédagogique afin d’aider les
familles à mieux comprendre ce que participer à l’essai clinique du VTS-270 signifie.
La vidéo est actuellement en cours de traduction en allemand, en français, en
espagnol (Amérique Latine), en espagnol, en turc et en italien. Cette vidéo est
visualisable sur www.theNPCstudy.com ou sur https://vimeo.com/160183927.
Les données sur 18 mois sont disponibles à partir de la Phase NIH 1 de l’essai
clinique :
Les données ont été présentées par Dr. Forbes Porter lors du Colloque mondial de 2016
sur la maladie lysosomale à San Diego, en Californie. Le Dr. Porter présentera aussi les
données à la réunion APMRF de juin 2016.
Les données cliniques de la Phase 1/2 de 14 patients touchés par la maladie de
Niemann-Pick de type C1 ont montré qu’après 12 mois et 18 mois de traitement avec le
VTS-270, la progression de la maladie, telle que mesurée par le score de gravité clinique
NPC (ou SGC-NPC, qui comprennent, entre autres, la mobilité, les capacités motrices, les
capacités cognitives, la parole, la mémoire et la déglutition), a freiné de façon
significative en comparaison aux données sur un groupe de contrôle auquel le VTS-270
n’a pas été administré.
Newsletter Vtesse Mai 2016
« Nous sommes encouragés par les données de cette Phase 1/2 préliminaire, qui
montre un effet net sur la gravité des symptômes de la maladie de Niemann-Pick de
type 1 », a déclaré Ben Machielse, Docteur, Président et Directeur de Vtesse, Inc. « Nous
pensons que cela est la preuve que VTS-270 a le potentiel de ralentir de façon
importante la progression de NPC1, ce qui appuie notre étude clinique en cours, avec
l’espoir que nous puissions obtenir une approbation du VTS-270 en tant que traitement
pour les patients qui en ont besoin. »
Mise à jour concernant l’appareil permettant d’administrer le VTS-270 :
Beaucoup d’entre vous ont formulé une demande d’appareil permettant d’administrer
le VTS-270. Vtesse a officiellement commencé à travailler sur l’obtention d’un appareil
prêt à être introduit au cours de la Partie C de l’essai en Europe. L’appareil a déjà été
approuvé par l’EMA mais n’a pas encore été validé par la FDA. Le but est d’obtenir
l’approbation de la FDA et de l’introduire aux États-Unis également. Nous allons aussi
faire en sorte d’obtenir l’approbation dans d’autres pays comme la Turquie, l’Australie
et le Canada.
L’appareil est un cathéter intrathécal. Il s’agit d’un appareil implanté qui permet l’accès
à l’espace intrathécal. Ces dispositifs sont couramment utilisés pour l’administration de
médicaments antidouleur. L’utilisation d’un appareil permettrait d’éviter les ponctions
lombaires.
Newsletter Vtesse Mai 2016