LPP - AFCROs

La dimension Médico-économique
dans le domaine du DM
Antoine Lafuma / Benoit Salaün
26 novembre 2015
La Mesure de l’efficience du Dispositif Médical
1. Ce que dit la règlementation
•
•
•
La LPPR
Le Forfait Innovation – Article L.165-1-1 du CSS
Le RIHN
2. Ce qui est fait et qui peut-être fait.
- Partie 1- La Réglementation
La Liste des Produits et Prestations
(LPP)
- LPP Contexte Règlementaire – HAS - CEESP
Décret n° 2012-1116 du 2 octobre 2012 relatif aux missions
médico-économiques de la Haute Autorité de santé
http://www.legifrance.gouv.fr/affichTexte.do?cidTexte=JORFTEXT00002645351
4&categorieLien=id
Ce décret précise :
• Les cas dans lesquels une évaluation médico-économique est requise
pour les produits de santé, en raison notamment de l'amélioration du
service médical rendu par le produit ou la technologie et des coûts
prévisibles de son utilisation ou de sa prescription ; il précise également
• Les conditions dans lesquelles elle est réalisée, notamment les critères
d'appréciation et les délais applicables.
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- LPP Contexte Règlementaire – HAS - CEESP
Décret n° 2012-1116 du 2 octobre 2012 relatif aux missions médicoéconomiques de la Haute Autorité de santé
http://www.legifrance.gouv.fr/affichTexte.do?cidTexte=JORFTEXT000026453514&
categorieLien=id
Une évaluation médico-économique est requise lorsqu'un produit de
santé présente :
• une amélioration du service attendu (ASA) ou une amélioration du
service médical rendu (ASR) élevée et
• lorsqu'il est susceptible d'avoir un impact significatif sur les dépenses
de l'assurance maladie.
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- LPP Contexte Reglementaire – HAS - CEESP
Décret n° 2012-1116 du 2 octobre 2012 relatif aux missions médicoéconomiques de la Haute Autorité de santé
http://www.legifrance.gouv.fr/affichTexte.do?cidTexte=JORFTEXT000026453514&
categorieLien=id
• Soumission par voie électronique à la CEESP lors de la demande d’inscription
ou de renouvellement
– Si données insuffisantes, la CEESP précise les données nécessaires ainsi
que les délais de transmission.
– La CEESP peut auditionner l’Entreprise
– La CEESP communique un Avis à l’Entreprise sous huit jours demande
de réunion ou observations écrites
– La CEESP peut modifier son Avis compte tenu des observations
– Avis définitif transmis à l’Entreprise avec copie au CEPS.
• Avis rendu public
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- LPP Contexte Réglementaire – CEPS
Article L.165-2 du CSS
http://www.legifrance.gouv.fr/affichCodeArticle.do?idArticle=LEGIARTI00002996267
2&cidTexte=LEGITEXT000006073189
• Les tarifs de responsabilité des produits inscrits en nom de marque
sont établis par convention entre le fabricant et le CEPS
• La fixation de ce tarif tient compte principalement du service rendu,
de l'amélioration éventuelle de celui-ci, le cas échéant, des résultats
de l'évaluation médico-économique des tarifs et des prix des
produits ou prestations comparables, des volumes de vente prévus
ou constatés et des conditions prévisibles et réelles d'utilisation.
- LPP –
En Résumé
Obligatoire pour tout DM demandant à être inscrit sur la
LPP ou sur la liste en sus (T2A) avec :
• Une ASA/ASR revendiquée ≥ 3 (modérée à majeure)
• Un impact budgétaire significatif (CA > 20 M € TTC par
an)
• ou un impact sur l’organisation des soins
Important pour la négociation du prix.
Le Forfait Innovation
- Forfait Innovation Contexte
• Une prise en charge dérogatoire et temporaire d’un DM
ou acte innovant conditionnée à la réalisation d’une étude
visant à fournir des données cliniques ou médicoéconomiques manquantes.
•
Le bénéfice médico-économique n’est pris en compte
que lorsque le produit de santé ou l’acte considéré est
estimé au moins aussi utile au plan clinique que les
technologies de santé de référence.
Pas de place au moins efficace et moins cher !!
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- Forfait Innovation Contexte
Le b) du 4° de l’article R.165-63 du CSS précise qu’un
produit ou acte peut être éligible au forfait innovation s’il est
susceptible de :
« réduire les dépenses de santé du fait d’un
bénéfice médico-économique, apprécié́ en termes
d’efficience ou d’impact budgétaire sur le coût de
prise en charge »
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- Forfait Innovation Caractéristiques de l’étude #1
La prise en charge est subordonnée à la présentation d’une étude clinique
ou médico-économique ….. qui répond à l’ensemble des trois conditions
suivantes (article R.165-4 du CSS)
1. Elle apporte les données manquantes et est comparative sauf en
cas d’absence de comparateur pertinent ou d’impossibilité pour
raison éthique ;
 Demande de rencontre précoce (RP) avec HAS
2. « Pertinence » sur la base d’études similaires
3. « Faisabilité » et « cout raisonnable » de l’étude
L’étude doit respecter les exigences méthodologiques définies
par la HAS « Choix méthodologiques pour l’évaluation
économique à la HAS »
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Forfait Innovation
Caractéristiques de l’étude #2
INSTRUCTION N°DGOS/PF4/DSS/1C/DGS/PP3/2015/279 du 04
septembre 2015 relative aux procédures applicables au titre de la prise
en charge forfaitaire prévue à l’article L.165-1-1 du code de la sécurité
sociale (http://circulaires.legifrance.gouv.fr/pdf/2015/09/cir_40023.pdf)
Précise :
1. Les conditions de la pertinence
2. Le caractère de novo de l’étude
3. Etudes édico-économiques internationales
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Forfait Innovation
Caractéristiques de l’étude #3
• Par ailleurs, lorsqu’une prise en charge au titre du forfait
innovation est sollicitée au motif d’une réduction des dépenses de
santé, l’étude médico-économique est au minimum une étude de
minimisation de coût avec démonstration simultanée de
l’équivalence clinique.
• Cette équivalence clinique peut être objectivée grâce à des essais
comparatifs de supériorité́ mais également grâce à des essais
comparatifs de non-infériorité, à la condition sine qua none que le
seuil de non-infériorité proposé dans l’étude soit suffisamment
strict pour ne pas induire une perte d’utilité clinique qui serait
contraire au b) du 4° de l’article R.165-63 du CSS.
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30/11/2015
AFCROs Les entreprises de la Recherche Clinique
Forfait Innovation
Estimation du « GHS dédié »
Le dossier de demande doit aussi apporter des
informations d’odre économique pour estimer le
tarif du GHS (Groupe Homogène de Séjour) :
-
Valeurs de GHS pour des séjours similaires
Echelle Nationale des Coûts (ENC)
Nomenclatures (CCAM, NABM…)
Coût d’acquisition de la technologie
Coût du suivi en (hospitalier et ambulatoire),
Coût de l’etude.
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Le RIHN
Le RIHN
Définition
• Le Référentiel des actes Innovants Hors Nomenclature
(RIHN) est un dispositif pérenne de soutien à la biologie
médicale et à l’anatomo-cytopathologie innovantes
• Mis en place par le Ministère de la Santé Dans le cadre
du développement de l’innovation en santé,
• Ce soutien à l’innovation permet une prise en charge
précoce et transitoire d’actes innovants de biologie
médicale et d’anatomo-cytopathologie.
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Le RIHN
Définition
Le RIHN est un mécanisme de prise en charge
conditionnelle, à l’instar des deux autres piliers de soutien à
l’innovation que sont :
•
le « forfait innovation » (article L.165-1-1 du code de
la sécurité sociale, pour les dispositifs médicaux et les
actes) et,
• Les autorisations temporaires d’utilisation (ATU) pour
les médicaments (article. L.5121-12 du code de la santé
publique)
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Le RIHN
Caractéristiques de l’étude
INSTRUCTION N° DGOS/PF4/2015/258 du 31 juillet 2015 relative aux modalités
d’identification, de recueil des actes de biologie médicale et d’anatomocytopathologie
hors nomenclature éligibles au financement au titre de la MERRI G03
http://www.sante.gouv.fr/IMG/pdf/Instruction_Actes_HN_31-07-2015.pdf
Les actes sont susceptibles :
 De présenter un bénéfice clinique significatif permettant de satisfaire
un besoin médical non couvert ou insuffisamment couvert
OU
 De réduire significativement les dépenses de santé, du fait d’un
bénéfice médico-économique, apprécié en termes d’efficience ou
d’impact budgétaire sur le coût de la prise en charge.
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Le RIHN
Caractéristiques de l’étude
INSTRUCTION N° DGOS/PF4/2015/258 du 31 juillet 2015 relative aux modalités
d’identification, de recueil des actes de biologie médicale et d’anatomocytopathologie
hors nomenclature éligibles au financement au titre de la MERRI G03
http://www.sante.gouv.fr/IMG/pdf/Instruction_Actes_HN_31-07-2015.pdf
•
•
•
L’inscription d’un acte au sein du RIHN est conditionnée à la réalisation d’un
recueil prospectif et comparatif de données cliniques ou médico-économiques.
Ce recueil, proposé par le demandeur, permet de colliger l’ensemble des
données manquantes nécessaires pour que la HAS puisse déterminer un niveau
d’amélioration de service attendu. Ce recueil respecte donc les exigences
méthodologiques définies par la HAS au sein de ses guides méthodologiques ou
par des standards méthodologiques internationaux le cas échéant, notamment en
cas de tests compagnons ou d’évaluation médico-économique.
Le détail précis de ce recueil de données est décrit au sein de la lettre d’intention
intégrée au sein du dossier de demande (cf. Annexe II).
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Le RIHN
Caractéristiques de l’étude
INSTRUCTION N° DGOS/PF4/2015/258 du 31 juillet 2015 relative aux
modalités d’identification, de recueil des actes de biologie médicale et
d’anatomocytopathologie hors nomenclature éligibles au financement au
titre de la MERRI G03
http://www.sante.gouv.fr/IMG/pdf/Instruction_Actes_HN_31-07-2015.pdf
•
•
•
Ce recueil de données clinique ou médico-économique peut inclure une
étude clinique comparative d’ores et déjà initiée, nationale ou
internationale.
Toutefois, le recueil de données cliniques et/ou médico-économiques
inclut systématiquement les données relatives aux patients ayant eu
accès à l’innovation sur le territoire français via l’inscription au RIHN.
Ces données sont donc transmises par l’établissement en contact direct
avec le patient et au sein duquel l’acte a été prescrit.
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Partie 2
Ce qui est fait et doit être fait !
LPP
Les recommandations de la CEESP
• Lors de l’inscription : modélisation
• Critère d’efficacité : Années de vie ou qualité de vie
(échelles validées : EQ5D / HUI3)
• Comparateur pertinent
• Perspective : collective par opposition à la
perspective individuelle
• Horizon temporel : suffisant
• Valorisation : coûts de production
• Analyses de sensibilité
Comment sont jugées les évaluations
médico-économiques?
• Sur le respect des recommandations du
guide méthodologique ;
• Comment est jugée l’étude ?
– Avec des réserves méthodologiques mineures,
importantes, majeures, qui impacteront la
négociation du prix
• Etude coût-utilité +++ Coût/Qaly
• Quel niveau d’efficience sera accepté ?
– Il pourrait être variable selon le niveau d’ASA, la
pathologie, la taille de la population-cible…
– >100 000 €/Qaly en oncologie !!!
Quelles implications pour le fabricant ?
• Collecter des données à visée
économique dans l’essai clinique pivot ?
– L’essai clinique ne permet pas directement de
déterminer l’efficience d’une stratégie car il
est trop éloigné de la « vie réelle »
– Il permet toutefois de recueillir des données
utiles dans l’analyse économique
(consommations de soins, EQ5D, HUI3…)
Quelles implications pour le fabricant ? (2)
• Il est parfois nécessaire de réaliser une
étude observationnelle sur la pathologie si
les conséquences économiques des
événements évités ne sont pas
disponibles dans la littérature ou dans les
bases de données (inputs du modèle)
Quelles implications pour le fabricant ? (3)
• Prévoir un budget pour la modélisation
• Prévoir un délai pour la modélisation
Des incertitudes persistent
• La doctrine française en matière de prise en compte
des évaluations économiques dans la régulation des
soins de santé reste peu explicite à la fois
– dans la relation entre les résultats obtenus et la décision
– dans le processus de réalisation
• Les obstacles matériels à la conduite d’évaluations
médico-économiques ne sont pas encore levés :
– Transparence des prix
– Accès aux données
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Expérience de la HAS dans le DM
• 1 seul dispositif éligible (la 1ère année)
– Mitraclip
• ASA II
• Avec un CA prévu <20 M€ mais un impact sur
l’organisation des soins
• Population cible 1350
• Registre post-inscription
• Avis d’efficience en attente de publication
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30/11/2015
AFCROs Les entreprises de la Recherche Clinique