Dans une étude menée par Roche, l`agent immunothérapeutique

Communiqué de presse
F. Hoffmann-La Roche Ltd 4070 Basel
Switzerland
Group Communications
Roche Group Media Relations
Tel. [phone]
Fax [phone]
www.roche.com
1/4
Bâle, le 31 mai 2014
Dans une étude menée par Roche, l’agent immunothérapeutique expérimental
anti-PDL1 (MPDL3280A) a réduit la taille des tumeurs chez 43% des patients
présentant un type particulier de cancer de la vessie métastatique
La U.S. Food and Drug Administration (FDA) a accordé au MPDL3280A le statut de percée
thérapeutique («Breakthrough Therapy Designation») dans le traitement du cancer de la vessie
Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) a annoncé aujourd’hui les résultats d’une étude ouverte de phase I
qui montrent que l’agent immunothérapeutique anticancéreux expérimental MPDL3280A (anti-PDL1) a
réduit la taille des tumeurs (taux de réponse global) chez 43% (13/30) des patients précédemment traités pour
un cancer urothélial de la vessie (CUV) métastatique dont les tumeurs avaient été caractérisées comme PD-
L1-positives (PD-L1 = Programed Death Ligand-1) à l’aide d’un test développé par Roche.1 Les événements
indésirables (EI) concordaient avec ce qui avait été précédemment rapporté pour le MPDL3280A. Aucun EI
grave (grade 4-5) lié au traitement n’a été observé.
La FDA a accordé au MPDL3280A le statut de percée thérapeutique («Breakthrough Therapy Designation»).
Ce statut a pour but d’accélérer le développement et l’examen de médicaments destinés à traiter des maladies
sévères, et de contribuer à faire en sorte que les patients y aient accès le plus rapidement possible après
homologation de la FDA.
«Le cancer de la vessie est le neuvième cancer le plus fréquent dans le monde et il n’a fait l’objet d’aucune
avancée thérapeutique depuis près de 30 ans. Nous sommes donc heureux que la FDA ait accordé le statut de
percée thérapeutique au MPDL3280A dans le traitement du cancer de la vessie métastatique, a déclaré Sandra
Horning, M.D., Chief Medical Officer et Head, Global Product Development. Nous évaluons le MPDL3280A
dans un grand nombre de tumeurs, et avons commencé des études pivots comprenant un test diagnostique
compagnon dans le cancer du poumon et le cancer de la vessie.»
Les résultats complets de l’étude seront présentés aujourd’hui par Thomas Powles, M.D., professeur clinicien
d’oncologie uro-génitale au Barts Cancer Institute de la Queen Mary University de Londres (Royaume-Uni),
lors de la 50e assemblée annuelle de l’American Society of Clinical Oncology (ASCO) (abstract n° 5011,

2
/
4
samedi 31 mai, 15h36–15h48 CDT).1
A propos de l’étude de phase I évaluant le MPDL3280A
 Il s’agit d’une étude de phase I multicentrique, ouverte, comportant un seul groupe, menée auprès d’une
cohorte de 68 patients souffrant d’un cancer de la vessie métastatique précédemment traité.
 L’étude a inclus 30 patients qui ont été identifiés comme PD-L1-positifs (immunohistochimie [IHC] 2/3)
à l’aide d’un test diagnostique PD-L1 expérimental développé par Roche.
 Le taux de réponse objective (ORR) mesuré selon les critères RECIST a été de 43% (13/30) après six
semaines de suivi et de 52% (13/25) après 12 semaines chez les patients porteurs de tumeurs PD-L1-
positives.
 Une réponse complète (absence de signes radiographiques de tumeur) a été observée chez 7% des
patients PD-L1-positifs (2/30).
 L’ORR a été de 11% (4/35) chez les patients dont les tumeurs ont été identifiées comme PD-L1-
négatives (IHC 0/1) par le test expérimental de Roche.
 Un délai de réponse médian de 42 jours a été observé chez les patients de l’étude.
 Des événements indésirables (EI) de grade 3 liés au traitement sont apparus chez 4% des patients de
l’étude (3/68). Il s’agissait notamment de faiblesse (asthénie; 2%), de numération plaquettaire basse
(thrombopénie; 2%) et de taux de phosphate bas (hypophosphatémie; 2%).
 Les événements indésirables (EI) le plus fréquemment observés à ce jour, survenant chez plus de 5% des
patients, ont été la perte d’appétit (12%), la fatigue (12%), les nausées (12%), la fièvre (pyrexie; 9%) et la
faiblesse (asthénie; 7%).
A propos du MPDL3280A (anti-PDL1)
Le MPDL3280A (également connu sous le nom d’anti-PDL1) est un anticorps monoclonal expérimental
conçu pour perturber une protéine appelée PD-L1. Le MPDL3280A cible la protéine PD-L1 présente sur des
cellules tumorales et des cellules immunitaires s’infiltrant dans les tumeurs, l’empêchant de se lier à PD-1 et
B7.1 à la surface des cellules T. En inhibant la protéine PD-L1, le MPDL3280A pourrait permettre l’activation
des cellules T, restaurant leur capacité à détecter et combattre efficacement les cellules tumorales.
A propos du cancer urothélial de la vessie métastatique
Le cancer urothélial de la vessie métastatique est associé à un pronostic défavorable et les options
thérapeutiques sont limitées. Avec 430 000 nouveaux cas diagnostiqués en 2012, le cancer de la vessie est le
neuvième cancer le plus fréquent dans le monde et entraîne environ 145 000 décès par an.2, 3 Les hommes

3
/
4
sont trois plus touchés que les femmes par cette forme de cancer qui est également trois fois plus fréquente
dans les pays développés.2, 3
A propos de Roche dans l’immunothérapie anticancéreuse
Depuis plus de 30 ans, Roche développe des médicaments qui ont pour objectif de redéfinir le traitement en
oncologie. Aujourd’hui, Roche s’investit plus que jamais pour proposer des options thérapeutiques
innovantes aidant le système immunitaire des patients à lutter contre le cancer. Son programme de R&D
dans le domaine de l’immunothérapie anticancéreuse personnalisée porte sur plus de 20 candidats
expérimentaux et comprend l’évaluation de biomarqueurs permettant de déterminer quels patients sont
susceptibles de bénéficier des médicaments Roche.
A propos de Roche
Roche, dont le siège est à Bâle, Suisse, figure parmi les leaders de l’industrie pharmaceutique et diagnostique
axée sur la recherche. Numéro un mondial de la biotechnologie, Roche produit des médicaments
cliniquement différenciés pour l’oncologie, l’immunologie, les maladies infectieuses, l’ophtalmologie et les
neurosciences. Roche est aussi le leader mondial du diagnostic in vitro ainsi que du diagnostic histologique
du cancer, et une entreprise d’avant-garde dans la gestion du diabète. Sa stratégie des soins personnalisés vise
à mettre à disposition des médicaments et des produits diagnostiques permettant d’améliorer de façon
tangible la santé ainsi que la qualité et la durée de vie des patients. Depuis sa fondation, en 1896, Roche n’a
cessé d’apporter une contribution majeure dans le domaine de la santé, au niveau mondial. Vingt-quatre
médicaments développés par Roche font partie de la Liste modèle de Médicaments Essentiels de
l’Organisation Mondiale de la Santé, notamment des antibiotiques, des traitements antipaludéens et des
agents chimiothérapiques permettant de sauver des vies.
En 2013, le groupe Roche, qui comptait plus de 85 000 employés dans le monde, a consacré plus de
8,7 milliards de francs suisses à la recherche et au développement. Son chiffre d’affaires s’est élevé à
46,8 milliards de francs suisses. Genentech, aux Etats-Unis, appartient entièrement au groupe Roche, qui est
par ailleurs l’actionnaire majoritaire de Chugai Pharmaceutical, Japon. Pour de plus amples informations,
veuillez consulter le site suivant: www.roche.com.
Tous les noms de marque mentionnés sont protégés par la loi.

4
/
4
Relations avec les médias, groupe Roche
Téléphone: +41 -61’688 8888 / e-mail: [e-mail]
- Nicolas Dunant (responsable du bureau des médias)
- Silvia Dobry
- Ulrike Engels-Lange
- Štěpán Kráčala
‐ClaudiaSchmitt
- Nina Schwab-Hautzinger
Références
1. Powles T, et al. Inhibition of PD-L1 by MPDL3280A leads to clinical activity in pts with metastatic urothelial bladder cancer
(UBC). Abstract number: #5011. Saturday, May 31, 3:36–3:48 P.M. Central Time.
2. World Cancer Research Fund International. Available at:
www.wcrf.org/cancer_statistics/data_specific_cancers/bladder_cancer_statistics.php Accessed May, 2014.
3 Ploeg M et al., The present and future burden of urinary bladder cancer in the world; World Journal of Urology 2009; 27(3):289-
293.Available from: http://www.ipsen.com/en/pathology/ipsen-in-urology-oncology/bladder-cancer/Accessed May, 2014.