Debiopharm annonce le recrutement du premier patient dans l`étude

COMMUNIQUÉ DE PRESSE
Debiopharm annonce le recrutement du premier patient dans l’étude de phase III sur la
puberté précoce centrale, une maladie rare
Lausanne, Suisse – 27 août 2012 – Debiopharm Group™ (Debiopharm), un groupe global de
sociétés biopharmaceutiques établi en Suisse qui se concentre sur le développement de
médicaments délivrés sur ordonnance ciblant des besoins médicaux non satisfaits et sur les
diagnostics compagnons, a annoncé aujourd’hui avoir recruté le premier patient dans une étude
ouverte de phase III visant à évaluer l’efficacité, l’innocuité et la pharmacocinétique de la formulation à
libération prolongée sur 6 mois du pamoate de triptoréline 22,5 mg chez des enfants présentant une
puberté précoce centrale (PPC), une maladie rare.
Cette étude multicentrique ouverte et non-randomisée portera sur 44 enfants aux Etats-Unis, au Chili
et au Mexique. Son objectif principal est d’évaluer l’efficacité et l’innocuité de la formulation 6 mois du
pamoate (embonate) de triptoréline 22,5 mg pour abaisser l’hormone lutéinisante (LH) à des niveaux
prépubertaires au 6e mois (169e jour) chez les enfants présentant une PPC.
« Nous nous réjouissons de participer à cette étude, qui est la première étude clinique sponsorisée
par Debiopharm utilisant la triptoréline pour le traitement de la PPC », a déclaré Rolland-Yves
Mauvernay, Président et fondateur de Debiopharm Group. « Notre objectif est de montrer qu’un
traitement par agoniste de l’hormone libérant la gonadotrophine (GnRH) prévient les difficultés
sociales et psychologiques liées au développement sexuel précoce et a un impact positif sur la petite
taille adulte. La formulation 6 mois permettrait une meilleure observance dans une indication
pédiatrique pour laquelle aucune autre formulation 6 mois d’agoniste de la GnRH n’est autorisée
actuellement, tout en réduisant la fréquence des injections aux enfants ».
A propos de la puberté précoce centrale (PPC)
On parle de PPC dépendante de la GnRH lorsque le développement pubertaire se produit avant l’âge
de 8 ans chez les filles et de 9 ans chez les garçons. Elle se manifeste par des changements
pubertaires précoces, tels que le développement des seins et l’apparition des règles chez les filles et
par une croissance accrue des testicules et du pénis chez les garçons, l’apparition de poils pubiens
ainsi que l’accélération de la croissance et de la maturation osseuse. Cela entraîne souvent une
diminution de la taille adulte et une apparence corporelle disproportionnée sous l’effet de la fusion
précoce des cartilages de croissance.
Il n’existe pas de données épidémiologiques fiables sur la CCP à l’échelle mondiale. Cette affection
touche environ 1 enfant sur 5000 à 10 000 (soit une prévalence estimée de 10 000 à 20 000 enfants
aux Etats-Unis). Ces chiffres prouvent que la CCP est une maladie rare. La puberté précoce centrale
touche plus fréquemment les filles que les garçons, avec un ratio filles:garçons estimé entre 3:1 et
23:1.
A propos de la triptoréline
La triptoréline est un décapeptide de synthèse analogue agoniste qui a d’abord été enregistré en
France en 1986 et est actuellement commercialisé dans plus de 80 pays pour diverses indications,
notamment le cancer de la prostate avancé et la PPC. L’administration prolongée de triptoréline inhibe
les récepteurs pituitaires de la GnRH et la sécrétion gonadotrope (LH et FSH) et, enfin, la libération
d’hormones sexuelles gonadiques. La triptoréline affiche un profil d’innocuité similaire à d’autres
agonistes de la GnRH. Hormis des réactions au point d’injection ou de rares réactions
immunoallergiques, les effets indésirables de la triptoréline sont essentiellement dus à l’augmentation
initiale des taux de testostérone/d’œstrogènes (p. ex. saignements vaginaux chez les filles) suivie
d’une suppression quasi-totale de la testostérone/des œstrogènes (p. ex. bouffées de chaleur et
céphalées).
Toutefois, les résultats en termes d’efficacité et d’innocuité obtenus avec différentes formes à 1 et
3 mois d’acétate et de pamoate (embonate) de triptoréline dans de nombreuses études publiées sur
plus de 25 ans et impliquant un large éventail d’enfants (≥ 20 études) dans le monde entier sont
conformes à ceux d’autres agonistes de la GnRH autorisés pour cette indication. Aucune de ces
études n’a révélé de problème d’innocuité.
A propos de Debiopharm Group™
Etabli en Suisse, Debiopharm Group (Debiopharm) est un groupe global de sociétés
biopharmaceutiques qui se concentre sur le développement de médicaments délivrés sur ordonnance
ciblant des besoins médicaux non satisfaits. Le groupe acquiert des licences, développe et/ou codéveloppe des produits biologiques prometteurs et des petites molécules en phase de développement
clinique I, II ou III. Debiopharm est aussi prêt à considérer des candidats plus en amont. Debiopharm
développe ses produits en vue d’un enregistrement mondial et octroie des licences à des partenaires
pharmaceutiques qui en assurent la promotion et la vente. Debiopharm est également actif dans le
domaine du diagnostic compagnon, dans l’optique de progresser dans le champ d’activité de la
médecine personnalisée. Le groupe finance de façon indépendante le développement de l’ensemble
de ses produits à l’échelle mondiale, tout en fournissant une expertise dans les domaines des essais
précliniques et cliniques, de la fabrication, de la galénique et de la formulation de médicaments, ainsi
que des affaires réglementaires.
Pour plus d’informations sur Debiopharm Group, veuillez visiter www.debiopharm.com.
Debiopharm S.A. Contact
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Director Corporate Affairs & Communication
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