présentation ici - Ligue contre la cardiomyopathie

« Thérapie cellulaire des cardiomyopathies par des
progéniteurs exprimant l’aldéhyde déhydrogénase
(ALDH) »
Deuxième Journée des Cardiomyopathies
Institut de Cardiologie – GH Pitié-Salpêtrière
Samedi 10 Octobre 2015
Jean-Thomas Vilquin, PhD
Centre de Recherche en Myologie
UMRS974 UPMC-INSERM, FRE3617 CNRS, AIM

Plan
•Contexte général de la thérapie cellulaire cardiaque
•Types cellulaires utilisés, essais cliniques
•Greffes en modèles animaux de cardiomyopathies (expérience
du laboratoire)
•Cellules exprimant l’aldéhyde déhydrogénase (ALDH)
Mise en évidence
Caractérisations phénotypiques (différentes espèces, tissus)
Caractérisations biologiques
Transplantations chez l’animal
Perspectives, modèles complémentaires
UMR S974

Physiopathologie de cardiopathies
V.G.
O.D.
V.D.
Ao.
V.D.
O.D.
Apex V.G.
O.G.
Ao.
Cardiopathie post-ischémique Cardiopathie dilatée
•Insuffisance cardiaque: besoins médicaux, sociaux, économiques.
Pathologies obstructives vasculaires ou cardiologiques, ou génétiques.
Pronostic sombre: « number one killer ».
•Infarctus du Myocarde : reparer le tissu et limiter le remodelage.
•Cardiopathie dilatée : renforcer le myocarde, limiter le remodelage.
O.G.
Source: anatomyuptodate.com

Source: AFM
Bethlem
Ullrich
DMC1A,1B
Les (cardio)myopathies, une myriade de mutations
DMC1C
LGMD1C
LGMD2B
LGMD2A DMFSH
DMOP
Nemaline
Desminopathie
DMD, DMB
LGMD2C-2F
Bethlem
Ullrich
DMC1A,1B
Nemaline
LGMD2I
Nemaline
DMED
LGMD1B
LGMD2J
DMC
Laing
LGMD2H
LGMD2A
LGMD2G
LGMD1A
Sarcoglycanopathie
(Hamster Syrien CHF)
Myopathies de Duchenne et
Becker (mdx, GRMD)
*
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*
*
*
* *
Myopathie Emery-Dreifuss
(LMNA, Laminopathie)

Quelles modalités de thérapie cellulaire ?
« Médicament: réparer, restaurer, corriger, modifier
une fonction organique ».
Autologue
Donneur = Receveur
Cellules accessibles
Les + : Pas de rejet
Les - : Gènes malades
conservés
Hétérologue
Donneur ≠ Receveur
Cellules non accessibles
Les +: Capacités régénératives
« Donneurs universels »
Les -: Rejet – Sécurité biologique
Autologue
Modification cellulaire
Donneur = Receveur
Réservé aux cas
extrêmes