Frank Willersinn (Alpha-1 Antitrypsine)
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Symposium Maladies rares Un “Alpha” raconte … Frank Willersinn Bruxelles, 19 Novembre 2015 Un “Alpha” raconte … 1953 1972 1979 Frank Willersinn 46 62 Saxophone Cristaux [email protected] 1998 2008 2015 Un “Alpha” raconte … déficience en Alpha-1 antitrypsine • Maladie rare • Maladie génétique (7000 / 80%), les Wikings 150 phénotypes: S & Z >> MM, MZ,MS, ZZ • Protéine du foie >> protection des poumons • Les enfants • Les adultes Un “Alpha” raconte … Un “Alpha” raconte … Un “Alpha” raconte … • Le traitement - Substitution A1AT Vaccins Hygiène de vie Oxygène transplantation Un “Alpha” raconte … Situation en Belgique • • • • • 11 000 000 2800 ZZ 1800 (pas découverts, BCPO, Asthme,…) 54 24 • Remboursement du traitement au plasma – Avant juillet 2010 / après 2010 Q5 Clinical Relevance of Lung Density Decline RAPID Data Model 50 47 g/L -1.4 g/L/yr CE1226 • • IV Alpha1 Antitrypsin (A1AT) Preserves Lung Density In Homozygous Alpha1 Antitrypsin Deficiency (A1ATD); A Randomized, Placebo-Controlled Trial, [Publication Page: A6069] K.R. Chapman, MD, MSc1, J.G.W. Burdon, MD2, E. Piitulainen, MD3, R.A. Sandhaus, MD, PhD4, N. Seersholm, MD5, J.M. Stocks, MD6, L. Huang, PhD7, J.M. Edelman, MD7, N.G. McElvaney, MB, MBBS8 Lung Density (g/L) 40 -2.1 g/L/yr No Treatment 30 Terminal Event 20 10 0 5 10 Years ~4.5 years 15 20 • 2014 Bruxelles: Alpha-1 Plus asbl Ruoms, France Association Nationale Française ADDAT June 2015 Hilversum, Septembre 2015 • Alpha-1 Nederland Lausanne 2015, October 2nd Alpha-1 Schweiz 5th Alpha-1 Global Patient Congress & Research Conference • • • • Collaborate across the patient, clinician and scientific communities. Network on strategies to continue raising awareness, detection and access to care. Assist with building sustainable organizations to strengthen the Alpha-1 message and reinforce patient advocacy in more countries. Develop additional e-education resources and training. • • • • • • • • Les Alphas en Belgique Diagnostique Les spécialistes / les centres m- Health – e-Health Médecine personnalisée Education des patients Big data: discussion Home Care – maladies chroniques Merci ! Patient Hotline