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Aspects cliniques et physiopathologiques des MICI

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Bull Acad Natl Med 208 (2024) 989—998
Disponible en ligne sur
ScienceDirect
www.sciencedirect.com
REVUE GÉNÉRALE
Aspects cliniques et physiopathologiques
des maladies inflammatoires chroniques de
l’intestin夽
Clinical and pathophysiological dimensions of inflammatory
bowel diseases
Bénédicte Caron a,b,c,d, Patrick Netter e,
Laurent Peyrin-Biroulet a,b,c,d,∗
a
Service de gastro-entérologie, centre hospitalier régional universitaire de Nancy, 54500
Vandœuvre-lès-Nancy, France
b
Inserm, NGERE, université de Lorraine, 54000 Nancy, France
c
Institut INFINY, centre hospitalier régional universitaire de Nancy, 54500 Vandœuvre-lès-Nancy, France
d
FHU-CURE, centre hospitalier régional universitaire de Nancy, 54500 Vandœuvre-lès-Nancy, France
e
Ingénierie moléculaire et physiopathologie articulaire (IMoPA) UMR 7365 CNRS, université de Lorraine,
54000 Nancy, France
Reçu le 3 avril 2024 ; accepté le 23 mai 2024
Disponible sur Internet le 25 juillet 2024
MOTS CLÉS
Maladies
inflammatoires
intestinales ;
Maladie de Crohn ;
Rectocolite
hémorragique ;
Exposome ;
Incidence ;
Médecine de
précision
Résumé Les maladies inflammatoires chroniques intestinales (MICI) sont des pathologies
inflammatoires multifactorielles et complexes de l’intestin, comprenant la maladie de Crohn et
la rectocolite hémorragique. Au cours des dernières décennies, l’incidence des MICI a augmenté
de façon alarmante dans le monde entier. La physiopathologie des MICI implique des interactions
complexes entre des facteurs de risque génétiques, environnementaux (tels que le tabagisme,
l’alimentation et le mode de vie par exemple), microbiologiques, immunologiques. Le diagnostic initial d’une MICI résulte d’un faisceau d’arguments cliniques, biologiques, endoscopiques,
radiologiques et histologiques. Comme le diagnostic de la MICI, la réponse au traitement est
définie par une association de critères cliniques, biologiques et morphologiques. Ce traitement
dépend de l’activité de la maladie, de son évolution (fréquence des poussées, tolérance aux traitements, manifestations extra-intestinales. . .) et de l’extension des lésions. La prise en charge
actuelle s’oriente vers un suivi non invasif des patients atteints de MICI, avec notamment le
夽 Séance du 13/02/2024.
∗ Auteur correspondant. Inserm NGERE U1256 et service de gastro-entérologie, centre hospitalier régional universitaire de Nancy, université
de Lorraine, 1, allée du Morvan, 54511 Vandœuvre-lès-Nancy, France.
Adresse e-mail : [email protected] (L. Peyrin-Biroulet).
https://doi.org/10.1016/j.banm.2024.05.005
0001-4079/© 2024 Publié par Elsevier Masson SAS au nom de l’Académie nationale de médecine.
© 2026 Elsevier Masson SAS. Tous droits réservés. - Document téléchargé le 14/03/2026 par latroch charef (76091). Il est interdit et illégal de diffuser ce document.
B. Caron, P. Netter and L. Peyrin-Biroulet
dosage de la calprotectine fécale, via la stratégie « treat-to-target » afin de modifier l’histoire
naturelle de la maladie en instaurant précocement des traitements de type biothérapie ou
petites molécules. Malgré l’avènement de nouvelles thérapies, le taux de rémission profonde
ne dépasse pas 20 %, raison pour laquelle de nouveaux axes de recherche sont nécessaires afin
de briser ce « plafond de verre », tels que la médecine de précision, les essais d’intervention
sur l’exposome et l’exploration de nouvelles cibles thérapeutiques prometteuses.
© 2024 Publié par Elsevier Masson SAS au nom de l’Académie nationale de médecine.
KEYWORDS
Inflammatory bowel
diseases;
Crohn’s disease;
Colitis;
Ulcerative colitis;
Exposome;
Incidence;
Leukocyte L1 antigen
complex;
Precision medicine
Summary Inflammatory bowel diseases (IBD) are multifactorial and complex inflammatory
intestinal disorders, including Crohn’s disease and ulcerative colitis. In the last few decades,
the incidence of IBD has been increasing alarmingly worldwide at a dramatic worldwide rate.
The pathophysiology of IBD involves complex interactions between genetic, environmental (e.g.
smoking, diet and lifestyle), microbiological and immunological risk factors. The initial diagnosis
of IBD is based on a combination of clinical, biological, endoscopic, radiological and histological
findings. Like IBD diagnosis, response to treatment is defined by a combination of clinical, biological and morphological criteria. The treatment depends on the disease activity, its evolution
(frequency of relapses, tolerance to treatments, extra-intestinal manifestations, etc.) and the
extent of lesions. Current management is focused on non-invasive monitoring of IBD patients,
including fecal calprotectin measurement, as part of the ‘‘treat-to-target’’ strategy in order
to modify the natural history of the disease by early initiation of biological or small-molecule
therapies. Despite the emergence of new therapies, the rate of deep remission remains below
20%, which is why new areas of research are needed to break through this ‘‘glass ceiling’’,
such as precision medicine, exposome intervention trials and the exploration of promising new
therapeutic targets.
© 2024 Published by Elsevier Masson SAS on behalf of l’Académie nationale de médecine.
Abréviations
AMM
CALM
CRP
IBD
IOIBD
Autorisation de mise sur le marché
Tight Control Management of Crohn’s Disease
C-réactive protéine
Inflammatory bowel diseases
Organisation internationale pour l’étude des maladies inflammatoires de l’intestin
IRM
Imagerie par résonance magnétique
Maladie de Crohn
MC
MICI
Maladie inflammatoire chronique intestinale
NF-␬B nuclear factor-kappa B
NOD2
Nucleotide-binding Oligomerization Domain 2
RCH
rectocolite hémorragique
SPIRIT Selecting End Points for Disease-Modification Trials
in Inflammatory Bowel Disease
STRIDE Selecting Therapeutic Targets in Inflammatory
Bowel Disease
T2T
treat-to-target
TL1A
Tumor necrosis factor-like cytokine 1A
TNF
tumor necrosis factor
WPAI
Work Productivity and Activity Impairment
Introduction
La maladie de Crohn (MC) et la rectocolite hémorragique
(RCH) sont des maladies inflammatoires de l’intestin (MICI)
actuellement incurables, se caractérisant généralement par
une évolution entrecoupée de périodes de poussée et rémission. La MC a été décrite et nommée pour la première fois
en 1932 par Burrill Crohn, mais les premiers cas ont été
identifiés au XVIIe siècle [1]. Depuis cette première description, les connaissances n’ont cessé d’évoluer que ce soit
sur le plan physiopathologique mais également sur les plans
diagnostique et thérapeutique.
Physiopathologie des maladies inflammatoires
chroniques intestinales
Au cours des dernières décennies, nous avons assisté à
plusieurs changements dans les concepts relatifs à la physiopathologie de la MC et de la RCH [2]. Il y a plus de
20 ans, le concept d’une maladie auto-immune typique
avec une pathologie médiée par les lymphocytes T était
courant. Les lymphocytes T apparaissent comme des effecteurs essentiels de la réponse inflammatoire. Les MICI sont
caractérisées par une sécrétion exagérée de cytokines proinflammatoires, une hyperactivation des lymphocytes T
effecteurs et un contrôle insuffisant par les lymphocytes T
régulateurs [3].
La recherche et les concepts se sont ensuite tournés
vers la génétique. Cependant, nous savons aujourd’hui
que la génétique ne peut expliquer qu’une minorité ou du
moins, moins de 50 % des cas de MICI. Les recherches de
loci de susceptibilité aux MICI menées ces dernières années
à l’échelle du génome ont permis d’identifier avec succès
des gènes contribuant à la susceptibilité à la maladie.
Lors des premières études sur le sujet, deux groupes ont
identifié NOD2 (Nucleotide-binding Oligomerization Domain
2, également désigné par CARD15 et IBD1) comme un gène
de susceptibilité à la MC, en utilisant des approches de
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clonage positionnel et de gène candidat [4]. Depuis lors,
les études d’association à l’échelle du génome ont été couronnées de succès dans les MICI, identifiant plus de 200 loci
de risque génétique qui ne se chevauchent pas, avec des
différences selon les origines géographiques des études
[5—7]. Les gènes impliqués dans les MICI de l’enfant et de
l’adulte se chevauchent, ce qui suggère des prédispositions
génétiques et des voies physiopathologiques similaires.
D’exceptionnelles formes monogéniques de déficits immunitaires ont été décrites chez l’enfant (maladies touchant
le polynucléaire, les cellules T régulatrices, et mutations
du récepteur de l’interleukine 10) [8,9]. La compréhension
des mécanismes de la maladie est d’autant plus complexe
qu’un allèle de susceptibilité nécessite souvent d’autres
indices génétiques et non génétiques pour manifester
la maladie. Le taux de concordance chez les jumeaux
monozygotes, qui est de 10 à 15 % pour la RCH contre 30 à
35 % pour la MC, suggère que les facteurs non génétiques
peuvent jouer un rôle encore plus important dans la RCH
que dans la MC [10]. En outre, la pénétrance plus élevée des
polymorphismes communs associés à la MC dans les études
génétiques cas-témoins que dans les études de cohortes de
la même ethnie basées sur la population est probablement
due à l’agrégation concomitante de facteurs génétiques et
environnementaux dans les études cas-témoins [11]. Les
variantes génétiques associées à un risque de MC soulignent
l’importance de l’immunité innée, de l’autophagie et de la
phagocytose dans la pathogenèse de la MC.
Parallèlement, un autre axe a été exploré, appelant les
MICI des maladies de la barrière intestinale, où la muqueuse
intestinale n’est pas suffisamment capable d’empêcher le
microbiote intestinal d’envahir l’organisme. L’importance
de la barrière épithéliale dans la prédisposition à la maladie
est confirmée par la découverte d’une perméabilité intestinale anormale chez certains parents au premier degré
atteints de la MC [4]. La fonction de barrière est assurée par des caractéristiques anatomiques qui empêchent
physiquement la pénétration de macromolécules et de
bactéries intactes. Dans les MICI, la tolérance immunitaire est rompue et aboutit à une réaction immunitaire
inappropriée, notamment contre les bactéries de la flore
commensale. Dans ce contexte, l’activation ou la suppression du NF-␬B (nuclear factor-kappa B) spécifique des
cellules épithéliales semble être un point crucial dans la
suppression et/ou le recrutement des réponses immunitaires
dans les MICI. La migration des cellules immunitaires innées
telles que les neutrophiles, les macrophages et les cellules dendritiques dans les tissus muqueux cibles dépend
de l’expression de cytokines, de chimiokines et de molécules d’adhésion [4]. En outre, ces cellules génèrent des
espèces réactives de l’oxygène qui sont des effecteurs clés
de l’inflammation et des lésions tissulaires et qui augmentent également la perméabilité épithéliale [4]. Les
causes de cette dérégulation du système immunitaire ne
sont à ce jour pas clairement identifiées et plusieurs hypothèses sont avancées pour expliquer ce phénomène : la
présence d’une susceptibilité génétique pour la maladie,
mais aussi des facteurs influencés par l’environnement de
l’individu tels que la variation de composition du microbiote intestinal ou encore une perturbation de la barrière
intestinale.
Entre-temps, et c’est là l’engouement le plus récent,
l’accent a été mis sur le microbiote et le contenu luminal de l’intestin. La flore intestinale est composée de 300 à
500 espèces bactériennes mais aussi de virus, champignons
et archées. Elle exerce un rôle important dans le développement et la régulation du système immunitaire de l’hôte,
la protection contre les agents pathogènes, la fermentation des sucres et protéines de l’alimentation, ainsi que
dans le métabolisme des acides biliaires et des xénobiotiques. Les études laissent apparaître que la composition
de la flore intestinale des patients atteints de MC diffère
de celle de la population générale. Cette différence de
composition tant qualitative que quantitative, appelée également dysbiose, pourrait expliquer la réponse immunitaire
inadéquate envers le microbiote intestinal responsable de
l’inflammation chronique dans la MC.
La physiopathologie des MICI est donc expliquée par une
interaction complexe entre une prédisposition génétique,
une influence de facteurs environnementaux et une dérégulation du système immunitaire qui conduisent à une réaction
immunitaire inappropriée vis-à-vis des antigènes du microbiote (Fig. 1). Les facteurs environnementaux peuvent jouer
un rôle à divers stades dans ce processus. Bien que des
données épidémiologiques de grande qualité aient fourni
des informations importantes, elles peuvent être contradictoires, et les facteurs de risque et les voies de transmission
des MICI restent mal compris [12]. Les études épidémiologiques traditionnelles, qui utilisent généralement des
enquêtes et des données administratives, présentent des
limites telles que la sélection, les facteurs de confusion, les
erreurs de classification et d’autres biais, et manquent souvent de données détaillées et quantitatives sur des variables
pertinentes telles que le tabagisme, l’allaitement, les infections et les antibiotiques, ainsi que sur le moment et la durée
de ces expositions. En outre, le moment de l’exposition aux
facteurs de risque est important ; ceux qui surviennent au
début de la vie, au moment de la maturation immunitaire,
peuvent jouer un rôle important dans le risque de MICI.
Les plateformes omiques pourraient fournir des informations
multidimensionnelles sur les voies menant de l’exposition à
la maladie et sont bien adaptées à l’élucidation des facteurs
de risque et des interactions complexes qui interviennent
dans les MICI [13].
Comment diagnostiquer une maladie
inflammatoire chronique intestinale ?
Le diagnostic MC et de la RCH repose sur une combinaison
d’examens cliniques, biologiques, endoscopiques et histologiques [14]. Il est suggéré devant des situations cliniques
évocatrices telles qu’une diarrhée chronique, des douleurs
abdominales inexpliquées, un syndrome de malabsorption,
et certains signes extra digestifs. Il n’existe à ce jour aucun
marqueur clinique ou paraclinique permettant d’en prédire
la survenue.
Clinique
La MC se caractérise par des lésions intestinales avec
intervalle de muqueuse saine, pouvant être présentes sur
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B. Caron, P. Netter and L. Peyrin-Biroulet
Figure 1
Physiopathologie des maladies inflammatoires chroniques intestinales. Adaptée de [4].
l’ensemble du tractus gastro-intestinal, et implique une
inflammation transmurale chronique et récidivante qui peut
entraîner des douleurs abdominales chroniques, des diarrhées, un syndrome occlusif et/ou des lésions anopérinéales
[15]. L’atteinte anopérinéale peut toucher jusqu’à 30 % des
patients et est évocatrice de MC. La moitié des patients
atteints de la MC développent des complications intestinales, telles que des sténoses ou des fistules, dans les 10 ans
suivant le diagnostic [16].
La RCH se manifeste fréquemment par des rectorragies
chez plus de 90 % des patients [17]. Les symptômes associés
reflètent généralement la sévérité de la maladie et peuvent
varier en fonction de l’étendue de la maladie. La RCH se
caractérise par des lésions continues, touchant systématiquement le rectum et pouvant s’étendre dans le côlon.
Biologie
Lors du diagnostic, l’objectif est de rechercher des marqueurs d’activité de la maladie, ainsi que des marqueurs
de malnutrition et malabsorption [14]. La présence de marqueurs inflammatoires élevés tels que la protéine C-réactive
(CRP)) est corrélée à l’activité de la MC et à la gravité de
la RCH. Cependant, les marqueurs inflammatoires peuvent
être normaux à la fois dans la RCH et la MC [14].
La calprotectine fécale, une protéine dérivée des neutrophiles, semble être le marqueur le plus sensible de
l’inflammation intestinale dans les MICI [14]. Les valeurs de
la calprotectine sont en bonne corrélation avec les indices
endoscopiques de l’activité de la maladie et sont donc
importantes dans divers contextes cliniques, y compris le
diagnostic initial, le diagnostic de la rechute et l’évaluation
de la réponse au traitement [14]. En effet, la prise en charge
actuelle s’oriente vers un suivi non invasif des patients
atteints de MICI, en utilisant par exemple la calprotectine
fécale, afin de diminuer le recours aux examens invasifs tels
que la coloscopie.
Endoscopie et histologie
En cas de suspicion de MICI, une iléocoloscopie avec biopsies
des segments enflammés et non enflammés est l’examen de
référence pour établir le diagnostic [14].
Les granulomes et les anomalies architecturales focales
des cryptes, associés à une inflammation chronique focale
ou parcellaire (définie par la présence de lymphocytes et de
plasmocytes), ou à la préservation de mucine sur les sites
actifs, sont des caractéristiques histologiques liées à la MC
[14]. La plasmocytose basale focale ou diffuse a été reconnue comme la caractéristique la plus précoce ayant la valeur
prédictive la plus élevée pour le diagnostic de la RCH [14].
La distorsion architecturale généralisée de la muqueuse ou
de la crypte, l’atrophie de la muqueuse et une surface
muqueuse irrégulière ou villositaire apparaissent plus tard,
au moins 4 semaines après l’apparition des symptômes de la
maladie.
Imagerie
Tous les patients chez qui une MC vient d’être diagnostiquée doivent avoir une évaluation de l’intestin grêle
[14]. L’entéro-IRM (imagerie par résonance magnétique) est
l’examen de référence pour évaluer l’étendue et l’activité
de la maladie sur la base de l’épaisseur de la paroi intestinale et de l’augmentation de la prise de contraste de la
paroi.
Etant donné que les examens d’imagerie normaux tels
que l’échographie intestinale et l’entéro-IRM de l’intestin
grêle ne permettent pas d’exclure totalement une atteinte
de l’intestin grêle, les patients atteints de la MC peuvent
faire l’objet d’une exploration vidéo capsule endoscopique
du grêle complémentaire, par exemple chez les patients
présentant des signes cliniques suspects de MC et une calprotectine élevée et/ou une anémie ferriprive par ailleurs
inexpliquée [14].
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Tableau 1
Principales manifestations extra-intestinales (adapté de [21]).
Gastro-intestinal
Cutanéomuqueux
Rhumatologique
Ophtalmologique
Pulmonaire
Vasculaire
Manifestations
Prévalence
Cholangite sclérosante primitive
Pancréatite auto-imune
Hépatite auto-immune
Érythème noueux
Pyoderma gangrenosum
Aphtose buccale
Syndrome de Sweet
Granulomatose orofaciale
Arthrite liée à la MICI
Arthrite périphérique
Arthrite axiale
Enthésite
Épisclérite et sclérite
Uvéite antérieure
Pneumopathie
Maladie thrombo embolique veineuse
RCH jusqu’à 5 %, MC rare
Rare
Rare (< 1 %)
MC 5—15 %, RCH 2—10 %
0,4—2,6 %
5—50 %
Rare
Rare
MC 10—20 %, RCH 4—14 %
MC jusqu’à 50 %
Jusqu’à 1 %
MC 5—12 %, RCH 3,5—4,1 %
Rare
Augmentation de 3 à 4 fois
MC : maladie de Crohn ; MICI : maladie inflammatoire chronique intestinale ; RCH : rectocolite hémorragique.
Les maladies inflammatoires chroniques
intestinales, des maladies systémiques
Les MICI sont des maladies systémiques qui se manifestent
non seulement dans l’intestin et le tractus gastro-intestinal,
mais aussi dans les organes extra-intestinaux [21]. La
fréquence des manifestations extra-intestinales dans les
MICI est comprise entre 6 et 47 % [21]. Les manifestations extra-intestinales peuvent se manifester cliniquement
avant ou après le diagnostic de la MICI. Elles touchent
le plus souvent les articulations, la peau ou les yeux,
mais peuvent également affecter d’autres organes, tels
que le foie, les poumons et le pancréas. Dans la MC
et la RCH, les manifestations extra-intestinales touchent
le plus souvent le système musculosquelettique (arthrite
périphérique et axiale, enthésite), la peau (pyoderma
gangrenosum, érythème noueux, syndrome de Sweet et
aphtose buccale), l’appareil hépatobiliaire (cholangite
sclérosante primitive) et les yeux (épisclérite, uvéite antérieure) (Tableau 1). Une vaste étude suisse axée sur les
manifestations extra-intestinales en lien avec les MICI a
révélé que jusqu’à 25 % des patients atteints de MICI
souffrent de plusieurs manifestations extra-intestinales
(jusqu’à 5) [22].
On croit souvent à tort que le traitement médical de
l’inflammation intestinale suffira à traiter les manifestations extra-intestinales de manière satisfaisante chez la
plupart des patients atteints de MICI. En général, l’arthrite
périphérique, l’aphtose buccale, l’épisclérite ou l’érythème
noueux peuvent être associés à une inflammation intestinale
active et peuvent s’améliorer avec un traitement standard de l’inflammation intestinale [21]. Cependant, l’uvéite
antérieure, la spondylarthrite ankylosante et la cholangite
sclérosante primaire évoluent indépendamment des poussées de la maladie digestive [21].
Impact majeur sur la vie socioprofessionnelle
Une étude européenne récente a évalué le fardeau des MICI
à partir des données déclarées par les patients, après avoir
reçu 4 670 questionnaires complétés dans 25 pays [23]. Seuls
25 % des personnes interrogées n’avaient pas été absentes
de leur travail en raison de leur MICI au cours de l’année
précédente [23]. Dans l’ensemble, 31 % des personnes interrogées ont déclaré avoir perdu ou quitté un emploi en raison
de leur MICI au cours de leur carrière [23].
Dans une cohorte canadienne, 525 patients ont rempli le
questionnaire WPAI (Work Productivity and Activity Impairment) [24]. Le temps de travail manqué (absentéisme), le
temps de travail altéré (présentéisme) et la perte globale
de productivité au travail étaient respectivement de 6,8 %,
15,9 % et 22,7 % [24]. Un traitement par biothérapie et
le phénotype étendu de la RCH entraînaient une perte de
productivité globale plus élevée [24].
Dans la cohorte IBSEN (843 patients MICI [dont 379 RCH]
recrutés entre 1990—1994 avec un suivi prospectif à 1,
5 et 10 ans après le diagnostic), le taux global de pension d’invalidité 10 ans après le diagnostic de MICI était
de 18,8 %, avec un risque relatif de 1,8 pour la RCH et de
2,0 pour la MC [25]. Le risque relatif de pension d’invalidité
était le plus élevé chez les patients âgés de moins de 40 ans
au moment du diagnostic de la MICI [25].
Épidémiologie des maladies inflammatoires
chroniques intestinales
Depuis les années 2000, l’incidence de la MC et de la
RCH sont respectivement de 6 à 11 pour 100 000 et de
6 à 15 pour 100 000 (MICI : 12 à 26 pour 100 000) dans
le monde occidental [26]. Il y a plus de 20 ans, avant
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B. Caron, P. Netter and L. Peyrin-Biroulet
l’ère des thérapies avancées (médicaments biologiques et
nouvelles petites molécules), l’incidence et la prévalence
des MICI étaient plus élevées dans les pays occidentalisés [27]. L’émergence des MICI dans des régions où la
prévalence est traditionnellement faible (par exemple en
Asie) suggère que le développement des MICI pourrait être
influencé par des facteurs de risque environnementaux
[27]. En effet, l’augmentation de l’incidence des MICI dans
les pays nouvellement industrialisés indique une influence
potentielle du mode de vie occidental, de l’urbanisation et
de l’industrialisation sur le risque de développer ces maladies [28]. Des études d’association ont mis en évidence des
facteurs de risque environnementaux pour les MICI, dont
le tabagisme, l’utilisation d’antibiotiques, l’allaitement et
l’appendicectomie par exemple [28]. Le tabagisme augmente le risque de MC alors que le risque de RCH augmente
dans les premières années suivant l’arrêt du tabac. Il en
est de même pour l’appendicectomie, facteur de risque de
développement de la MC, et facteur protecteur dans la RCH
[12].
On s’attend à ce qu’en 2030, la prévalence des MICI,
de la MC et de la RCH, augmente de manière significative
(jusqu’à 1 % de la population dans certaines régions), certains des taux d’augmentation les plus élevés étant observés
au sein des populations pédiatriques et âgées [26]. Les
études visant à élucider les interactions entre l’hôte et
l’environnement dans les MICI et l’effet précis des expositions environnementales sur la pathogenèse et l’évolution
ultérieure de la maladie, tout en tenant compte de la susceptibilité génétique de fond, restent une priorité pour la
recherche.
Histoire naturelle des maladies inflammatoires
chroniques intestinales
La classification de Montréal de la MC distingue l’atteinte
iléale, colique et iléocolique [29] ; la MC se manifeste dans
ces régions dans des proportions égales chez les patients
[30]. La localisation de la maladie tend à être stable dans le
temps [31]. Chez les patients atteints d’une maladie iléale,
des lésions coliques ultérieures se développent chez moins
de 20 % des patients après 10 ans [32] ; la maladie s’étend
à l’intestin grêle chez moins de 20 % des patients ayant
une atteinte colique au diagnostic [33]. La progression des
lésions s’étend de quelques semaines à plusieurs décennies,
mais elle peut être stoppée ou inversée, spontanément ou
par le biais d’un traitement, d’autant plus s’il est introduit
précocement, afin d’éviter une prise en charge chirurgicale.
Ces dernières années, de nombreux efforts ont été déployés
pour modifier les stratégies thérapeutiques classiques afin
de modifier l’histoire naturelle de la MC, avec l’introduction
précoce d’immunosuppresseurs et/ou biothérapies comme
objectif principal [34].
Dans la RCH, l’atteinte colite gauche est la localisation
la plus fréquente, et l’extension de la maladie est observée
chez 10 à 30 % des patients [35] dans le cadre de la RCH
et le risque de réhospitalisation à 5 ans est d’environ 50 %
[35]. Le risque cumulé de colectomie à 5 ans et à 10 ans
est de 10 à 15 % ; la cicatrisation de la muqueuse est associée à un risque plus faible de colectomie [35]. Environ 50 %
des patients reçoivent des corticostéroïdes, bien que cette
proportion ait diminué au fil du temps, avec une augmentation correspondante de l’utilisation des immunomodulateurs
(20 %) et des anti-TNF (tumor necrosis factor) (5—10 %) [35].
Bien que la RCH ne soit pas associée à un risque accru de
mortalité, elle est associée à une morbidité et à une incapacité de travail élevées, comparables à celles de la MC
[35]. L’inflammation chronique augmenterait le risque de
cancer colorectal par rapport à la population générale [34].
Aucune autre complication liée à l’inflammation chronique
n’est généralement décrite ; c’est pourquoi le traitement
est principalement axé sur l’induction d’une rémission clinique pendant les poussées aiguës et sur la prévention de
nouvelles rechutes [34].
Les histoires naturelles de la MC et de la RCH sont clairement différentes. Alors que la MC se caractérise par des
lésions tissulaires chroniques avec un risque soutenu de
développer des complications liées à la maladie au fil du
temps, la RCH est principalement une maladie avec des
poussées aiguës récurrentes dans laquelle la gravité de la
maladie se manifeste principalement dans les 2 à 5 premières années suivant le diagnostic [34]. Il est également
probable que l’amélioration du traitement médicamenteux
puisse améliorer l’issue à long terme de la MC.
Quels traitements pour les maladies
inflammatoires chroniques intestinales ?
Jusqu’à la fin des années 1990, peu d’armes thérapeutiques
étaient disponibles pour le traitement des MICI et les cibles
thérapeutiques étaient peu ambitieuses. Depuis 2000, un
nombre croissant de biothérapies et petites molécules ont
obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour
le traitement des MICI (Tableau 2). L’objectif de la prise en
charge médicale est, d’une part, d’induire une réponse clinique rapide et de normaliser les biomarqueurs et, d’autre
part, de maintenir la rémission clinique et d’atteindre la
normalisation endoscopique afin de prévenir l’invalidité à
long terme [19]. La prise en charge actuelle des patients
atteints de MICI est essentiellement centrée sur les traitements médicamenteux et la chirurgie. Néanmoins, les
traitements utilisés pour la MC et la RCH permettent une
efficacité partielle. Environ 10 à 40 % des patients atteints
de MICI sont des non-répondeurs primaires et jusqu’à 50 %
des patients présentent une perte de réponse secondaire
après 12 mois de traitement [36].
Actuellement, la cicatrisation de la muqueuse est la cible
privilégiée du traitement dans la MC, car les patients qui
parviennent à la cicatrisation de la muqueuse obtiennent
de meilleurs résultats, notamment une diminution du risque
d’intervention chirurgicale, des taux de rechute plus faibles
et une meilleure qualité de vie [37]. Au cours des deux dernières décennies, l’utilisation des biothérapies a transformé
la prise en charge de la MC [16]. Ces médicaments sont utilisés plus tôt dans l’évolution de la maladie et sont désormais
considérés comme la thérapie de choix, en particulier pour
les patients présentant un risque élevé de progression de la
maladie [16].
Dans la RCH, les traitements visant à induire une
rémission comprennent les médicaments à base d’acide
5-aminosalicylique, les thiopurines, les biothérapies et
les petites molécules (inhibiteurs de Janus kinase et
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Tableau 2
Biothérapies et petites molécules ayant l’AMM dans les MICI.
Maladie de Crohn
Rectocolite hémorragique
Anti-TNF␣
Adalimumab (2007)
Infliximab (2000)
Anti-intégrines
Anti IL-12/23
Anti IL-23
Inhibiteur de JAK
Vedolizumab (2014)
Ustekinumab (2016)
Risankizumab (2023)
Upadacitinib (2023)
Adalimumab (2012)
Golimumab (2014)
Infliximab (2006)
Vedolizumab (2014)
Ustekinumab (2019)
Mirikizumab (2023)
Filgotinib (2022)
Tofacitinib (2019)
Upadacitinib (2023)
AMM : autorisation de mise sur le marché ; IL : interleukine ; JAK : Janus kinase ; MICI : maladie inflammatoire chronique intestinale ;
TNF : tumor necrosis factor.
Figure 2
Briser le plafond de verre thérapeutique. Adaptée de [18].
modulateurs des récepteurs de la sphingosine-1-phosphate)
[38]. Une fois qu’un traitement a été introduit, il est
recommandé de surveiller strictement les patients et de
procéder à une escalade rapide du traitement si les objectifs
thérapeutiques n’ont pas été atteints. Malgré ces progrès,
les taux de rémission ne dépassent pas 20 à 30 % dans les
essais cliniques d’induction et 30 à 60 % des patients dans la
vie réelle [38]. Bien que les options thérapeutiques soient
de plus en plus nombreuses, 10 à 20 % des patients doivent
encore subir une coloproctectomie totale avec anastomose
iléo-anale en cas de maladie médicalement réfractaire.
Un « plafond de verre » thérapeutique apparent semble
freiner les progrès vers l’objectif d’une qualité de vie normale à long terme (Fig. 2). Il existe un certain nombre de
domaines qui peuvent et doivent être abordés si nous voulons réaliser des progrès significatifs. Ces domaines vont de
l’amélioration du diagnostic précoce et de la prise en charge
initiale à l’amélioration de la stratification des traitements
et du suivi de la réponse, en passant par l’amélioration de la
conception des essais cliniques et de la sélection des médicaments dans les thérapies combinées [18].
Évolution des cibles thérapeutiques
L’initiative Selecting Therapeutic Targets in Inflammatory
Bowel Disease (STRIDE) de l’Organisation internationale
pour l’étude des maladies inflammatoires de l’intestin
(IOIBD) a proposé en 2015, et actualisé en 2021, des objectifs thérapeutiques pour les patients atteints de MICI [19].
Les consensus STRIDE-II et SPIRIT (Selecting End Points for
Disease-Modification Trials in Inflammatory Bowel Disease)
confirment que les principaux objectifs thérapeutiques réalisables à long terme pour les patients atteints de MICI
sont la rémission clinique, la cicatrisation muqueuse, la
normalisation de la qualité de vie et l’absence de handicap fonctionnel en lien avec la MICI [20] (Fig. 3). Bien
que l’objectif ultime puisse être une guérison complète et
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B. Caron, P. Netter and L. Peyrin-Biroulet
Figure 3
Objectifs thérapeutiques dans les maladies inflammatoires chroniques intestinales. Adaptée de [19,20].
profonde (c’est-à-dire une rémission clinique + une guérison
endoscopique et histologique complète + une guérison transmurale), cet objectif ultime n’est pas réalisable chez la
plupart des patients à l’aide des traitements actuellement
disponibles. Néanmoins, la cicatrisation transmurale dans la
MC et la cicatrisation histologique dans la RCH deviennent
importantes dans l’évaluation de la profondeur de la réponse
au traitement.
Le concept de « treat-to-target » (T2T) consiste en une
adaptation régulière du traitement sur la base de marqueurs cliniques et de biomarqueurs de l’inflammation tels
que la CRP et la calprotectine fécale. L’étude CALM (Tight
Control Management of Crohn’s Disease) a démontré que
l’adaptation du traitement, grâce aux biomarqueurs non
invasifs de l’inflammation permet d’atteindre l’objectif thérapeutique actuel de la MC de manière plus efficace qu’une
adaptation aux seuls symptômes [39]. Un traitement précoce et efficace utilisant une approche T2T est la clé
de l’amélioration des résultats pour les patients [40]. Par
conséquent, un suivi proactif est essentiel pour s’assurer que
les stratégies de traitement fonctionnent et que les objectifs
sont atteints [40]. Les progrès technologiques, notamment
les cliniques virtuelles, les applications sur Internet ou sur
smartphone et l’évaluation de la calprotectine fécale à
domicile, ont favorisé la mise en œuvre de stratégies T2T
pour les patients atteints de MICI. Bien que ces innovations
soient prometteuses et aient été associées à une réduction
significative des coûts de santé, leur application dans la
pratique clinique est limitée [41].
Conclusion
Les MICI sont des maladies fréquentes dont l’incidence ne
fait qu’augmenter au cours du temps, incurables et très
invalidantes avec un impact majeur sur la vie socioprofessionnelle des patients. La cause des MICI n’est pas encore
clairement établie, mais des facteurs génétiques, immunologiques et le microbiote intestinal contribuent au risque
d’apparition et de progression de la maladie. L’exposome
est maintenant au cœur de la recherche dans ces
maladies complexes. La décennie qui s’ouvre place la
nutrition au centre de ses recherches en termes de physiopathologie. Malgré les progrès réalisés sur le plan
thérapeutique, l’induction et le maintien de la rémission
restent difficiles à obtenir chez de nombreux patients
en raison d’un plafond de verre en termes d’efficacité
des traitements existants. Plusieurs pistes sont en cours
d’évaluation telles la médecine de précision moléculaire,
les associations de thérapies et de nouvelles molécules telles
que les anti-TL1A (tumor necrosis factor-like cytokine 1A),
nouvelle cible thérapeutique prometteuse dans le traitement des MICI.
Déclaration de liens d’intérêts
B. Caron déclare avoir des liens d’intérêts avec Abbvie,
Amgen, Celltrion, Ferring, Galapagos, Janssen, Lilly, Nordic
Pharma, Pfizer, Takeda.
P. Netter déclare ne pas avoir de liens d’intérêt.
L. Peyrin-Biroulet déclare avoir des liens d’intérêts
avec AbbVie, Adacyte, Alimentiv, Alma Bio Therapeutics,
Amgen, Applied Molecular Transport, Arena, Biogen, BMS,
Celltrion, CONNECT Biopharm, Cytoki Pharma, Enthera,
Ferring, Fresenius Kabi, Galapagos, Genentech, Gilead,
Gossamer Bio, GSK, HAC-Pharma, IAG Image Analysis,
Index Pharmaceuticals, Inotrem, Janssen, Lilly, Medac,
Mopac, Morphic, MSD, Norgine, Nordic Pharma, Novartis,
OM Pharma, ONO Pharma, OSE Immunotherapeutics, Pandion
Therapeutics, Par’Immune, Pfizer, Prometheus, Protagonist,
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