Mozobil, INN-plerixafor - European Medicines Agency

European Medicines Agency
EMEA/H/C/1030
Mozobil
plérixafor
Résumé EPAR à l’intention du public
Ce document est un résumé du rapport européen public d’évaluation (EPAR). Il explique
comment le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a évalué les études réalisées afin
d’aboutir à ses recommandations relatives aux conditions d’utilisation du médicament.
Pour plus d’informations sur votre état ou votre traitement, veuillez consulter la notice
(également comprise dans l’EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien. Si vous
souhaitez davantage d’informations sur la base des recommandations du CHMP, veuillez lire la
discussion scientifique (également comprise dans l'EPAR).
Qu’est-ce que Mozobil?
Mozobil est une solution injectable qui contient le principe actif plérixafor.
Dans quel cas Mozobil est-il utilisé?
Mozobil est utilisé pour faciliter la collecte de cellules souches hématopoïétiques (cellules de la
moelle osseuse qui peuvent se développer en différents types de cellules sanguines) en vue d’une
transplantation. Il est utilisé chez des patients atteints de lymphome ou de myélome multiple (types de
cancer des cellules sanguines) dans le cadre d’une transplantation autologue (lorsque les propres
cellules du patient sont utilisées pour la transplantation). Il est uniquement utilisé chez les patients
chez lesquels il est difficile de collecter des cellules souches.
Étant donné le faible nombre de patients nécessitant la mobilisation et la collecte de cellules souches
hématopoïétiques, cette maladie est dite «rare». C’est pourquoi, le 20 octobre 2004, Mozobil a été
désigné comme étant un «médicament orphelin» (médicament utilisé pour des maladies rares).
Comment Mozobil est-il utilisé?
Le traitement par Mozobil doit obligatoirement être instauré et supervisé par un médecin expérimenté
dans le traitement du cancer ou des troubles sanguins. Après administration de Mozobil, les cellules
souches du patient doivent être extraites du sang, puis stockées, avant transplantation. C’est la raison
pour laquelle ce traitement doit être réalisé en collaboration avec un centre spécialisé ayant
l’expérience de ce type de procédure et étant à même d’assurer un suivi adéquat des cellules souches.
Mozobil est utilisé en association à une hormone appelée «facteur de croissance de la lignée
granulocytaire» (G-CSF). G-CSF est utilisé seul pendant quatre jours et Mozobil est ensuite ajouté.
Mozobil est administré par injection sous-cutanée, six à 11 heures avant chaque séance de prise de
sang et d’extraction des cellules souches du patient. Il peut être utilisé jusqu’à sept jours consécutifs.
Comment Mozobil agit-il?
Mozobil permet de déloger («mobiliser») les cellules souches de la moelle osseuse de manière à ce
qu’elles puissent être libérées dans le sang. Le principe actif de Mozobil, plérixafor, agit en bloquant
l’activité d’une protéine appelée «récepteur du chimiokine CXCR4». Normalement, cette protéine
permet de garder les cellules souches à l’intérieur de la moelle osseuse. En bloquant son activité,
Mozobil permet aux cellules souches d’être libérées dans le sang et il est ainsi possible de les
collecter.
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Quelles études ont été menées sur Mozobil?
Les effets de Mozobil ont d’abord été testés sur des modèles expérimentaux avant d’être étudiés chez
l’homme.
Mozobil a été comparé à un placebo (traitement fictif) dans le cadre de deux études principales
incluant 298 adultes atteints de lymphome qualifié de «non hodgkinien» et 302 adultes atteints de
myélome multiple. Tous les patients recevaient également du G-CSF. Le principal critère d’évaluation
de l’efficacité était le nombre de patients chez qui un nombre cible de cellules souches ont pu être
collectées du sang en l’espace de deux à quatre jours. Ces études portaient également sur le nombre de
patients chez qui un nombre cible de cellules souches avaient été collectées et chez qui elles ont pu
être greffées avec succès (ayant donc commencé à croître et à produire des cellules sanguines
normales).
Quel est le bénéfice démontré par Mozobil au cours des études?
Mozobil s’est avéré plus efficace que le placebo dans la mobilisation des cellules souches de la moelle
osseuse dans le sang. Parmi les patients atteints de lymphome, 60 % (89 sur 150) de ceux sous
Mozobil ont atteint le nombre cible de cellules souches en l’espace de quatre jours de collecte, contre
20 % (29 sur 148) des patients sous placebo. Parmi les patients atteints de myélome multiple, 72 %
(106 sur 148) de ceux sous Mozobil ont atteint le nombre cible de cellules souches, contre 34 % (53
sur 154) des patients sous placebo. Dans les deux études, on comptait davantage de patients sous
Mozobil ayant atteint le nombre cible de cellules souches et pour lesquels les cellules souches ont pu
être greffées avec succès.
Quel est le risque associé à l’utilisation de Mozobil?
Les effets indésirables les plus couramment observés sous Mozobil (chez plus d’un patient sur 10)
sont les suivants: diarrhée, nausée (sensation de malaise) et réactions au site d’injection. Pour une
description complète des effets indésirables observés sous Mozobil, voir la notice.
Mozobil ne doit pas être utilisé chez des personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) au
plérixafor ou à l’un des autres composants.
Pourquoi Mozobil a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a estimé que les bénéfices de Mozobil sont
supérieurs à ses risques pour l’utilisation en association avec G-CSF pour améliorer la mobilisation
des cellules souches hématopoïétiques vers le sang périphérique en vue de la collecte, puis de la
transplantation autologue chez des patients atteints de lymphome et de myélome multiple et dont les
cellules se mobilisent mal. Le comité a recommandé l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché
pour Mozobil.
Autres informations relatives à Mozobil:
La Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valide dans toute l’Union
européenne pour Mozobil à Genzyme Europe B.V., le 31 juillet 2009.
Le résumé de l’avis du comité des médicaments orphelins relatif à Mozobil est disponible ici.
L’EPAR complet relatif à Mozobil est disponible ici.
Dernière mise à jour du présent résumé: 06-2009.
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