Novembre 2014 Examen du rituximab dans le traitement de la myasthénie grave avec anticorps anti-MuSK Contexte Méthodes La myasthénie grave est une maladie auto-immune qui cause une rupture de la communication entre les nerfs et les muscles. Elle se caractérise par une faiblesse musculaire et affecte aussi bien la marche, la respiration que la déglutition. Sa prévalence varie de 150 à 200 par million d’habitants; elle est plus fréquente chez les femmes dans la trentaine et les hommes âgés. La myasthénie grave avec anticorps récepteurs tyrosines kinases spécifiques du muscle (MuSK) est une forme grave de la maladie. On a procédé à une recherche documentaire limitée à partir des ressources clés et examiné les titres et résumés des publications repérées. On a ensuite évalué le texte intégral des publications en vue de procéder au choix final des articles selon des critères de sélection déterminés au préalable (population, intervention, comparateur, résultats et plan des études). Les traitements conventionnels de la myasthénie grave sont les stéroïdes, les médicaments immunosuppresseurs, la plasmaphérèse (retrait des anticorps anormaux présents dans le sang), la thérapie par immunoglobuline intraveineuse (ajout d’anticorps normaux dans le sang) et la thymectomie (ablation du thymus). Le rituximab est considéré depuis peu comme un traitement alternatif pour les patients souffrant de myasthénie grave avec anticorps anti-MuSK. Technologie Le rituximab est un anticorps monoclonal qui est utilisé dans le traitement du lymphome non hodgkinien, de la polyarthrite rhumatoïde réfractaire, de la polyangéite microscopique et de la granulomatose de Wegener. Le rituximab est aussi utilisé en dehors de ses conditions d’homologation pour traiter les maladies auto-immunes comme la myasthénie grave. Sujet L’examen de l’efficacité clinique, de l’innocuité et du rapport cout-efficacité du rituximab utilisé dans le traitement des myasthénies graves avec anticorps antiMuSK qui sont résistantes aux traitements conventionnels éclairera les prises de décision dans le traitement des patients souffrant de cette maladie. Messages clés Le rituximab semble être efficace et sans danger pour les patients souffrant d’une myasthénie grave avec anticorps anti-MuSK qui résiste aux traitements, et pour les patients qui ne tolèrent pas les traitements conventionnels; les données à cet effet sont cependant limitées. Aucune information sur le rapport cout-efficacité du rituximab dans le traitement des patients souffrant d’une myasthénie grave avec anticorps anti-MuSK n’a été relevée; cependant, puisque le rituximab semble réduire la nécessicité des traitements plus couteux comme la plasmaphérèse et la thérapie par immunoglobuline intraveineuse, il pourrait contribuer à une certaine réduction des couts. Résultats La recherche documentaire a permis de relever 59 références, auxquelles se sont ajoutés 3 articles provenant d’autres sources. De ces études, 24 ont été jugées potentiellement pertinentes. Après examen des résumés, une évaluation des technologies de la santé répondait aux critères de sélection de l’examen. AVERTISSEMENT : L’information contenue dans ce Rapport en bref vise à aider les décideurs des soins de la santé, les patients, les professionnels de la santé, les dirigeants des systèmes de santé et les décideurs politiques à prendre des décisions éclairées et ainsi améliorer la qualité des services de santé. L’information contenue dans ce Rapport en bref ne doit pas être utilisée comme substitut à l’application d’un jugement clinique en ce qui concerne les soins d’un patient ou autre jugement professionnel dans tout processus décisionnel ni n’est elle destinée à remplacer un avis médical professionnel. Bien que l’ACMTS ait tout mis en œuvre pour veiller à l’exactitude, à l’exhaustivité et à l’actualité du présent rapport, elle décline toute responsabilité à cet égard, comme elle ne saurait être tenue responsable des erreurs, omissions, blessures, pertes ou dommages découlant de l’usage (ou du mauvais usage) de l’information contenue ou implicite dans le présent Rapport en bref. L’ACMTS assume l’entière responsabilité de la forme finale et du contenu de ce Rapport en bref. Les déclarations, conclusions et opinions qui y sont exprimées ne reflètent pas nécessairement le point de vue de Santé Canada ou des gouvernements provinciaux et territoriaux. La production de ce Rapport en bref a été rendue possible grâce à une contribution financière de Santé Canada. RC0595