2013 AICE SURVEY Perceived challenges and attitudes to regimen and product selection from Italian haemophilia treaters: the 2013 AICE survey. Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135 2013 AICE SURVEY Méthodes Contexte Malgré de nombreuses avancées dans le traitement de l’hémophilie durant les 20 dernières années, certains aspects restent débattus. Notamment les critères de choix entre les dérivés plasmatiques ou les produits recombinant en fonction des caractéristiques patients, ou encore les stratégies chez les patients avec inhibiteurs. Objectif Connaître les opinions des médecins prenant en charge les hémophiles sur les aspects controversés de la prise en charge de la maladie Type de l’étude Enquête de pratique à partir d’un questionnaire de 19 questions adressé aux médecins des 52 CTH italiens entre février et mai 2013 Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135 2013 AICE SURVEY Résultats Quarante responsables de CTH ont répondu aux questionnaires (76,9%). La répartition en fonction du type d’hémophilie dans ces CTH est de : - 85,5% d’hémophiles sévères (n=2176/2544) - 85% (n=1871/2187) pour l’HA - et 85,4% (305/357) pour l’HB Intitulé des 4 premières questions Quel type de FVIII/FIX concentrés considérez-vous comme le produit de choix dans les situations suivantes : 1. chez les patient non exposés (PUPs) 2. chez les patients préalablement traités ( PTPs) >150 JCPA, HCV3. chez les patients préalablement traités ( PTPs) HCV+ HIV4. chez les patients préalablement traités ( PTPs) HCV+ HIV+ Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135 2013 AICE SURVEY Résultats Q1-Q4 Distribution des réponses aux 4 premières questions Pour les PUPs, les produits recombinant sont la référence (95%). Pour les PTPs infectés, le choix est plus équilibré entre produits plasmatiques et produits recombinant. Le critère de sécurité virale est prioritaire, avant le risque d’immunogénicité (80% vs 17,5%) Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135 2013 AICE SURVEY Résultats Q5-Q19 Distribution des réponses aux questions 5 à 7 Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135 2013 AICE SURVEY Résultats Q5-Q19 Distribution des réponses aux questions 8 à 10 Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135 2013 AICE SURVEY Résultats Q5-Q19 Distribution des réponses aux questions 11 à 13 Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135 2013 AICE SURVEY Résultats Q5-Q19 Distribution des réponses aux questions 14 à 16 Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135 2013 AICE SURVEY Résultats Q5-Q19 Distribution des réponses aux questions 17 à 19 Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135 2013 AICE SURVEY Résultats Q5-Q19 Questions 5 à 19 Le changement de produit n’est pas considéré comme une situation à risque. Le démarrage d’une ITI est majoritairement effectué avec un titre < 10 UB (87,7%) et une dose intermédiaire (100 UI/k/jg) ou haute (200 U/kg/j), initialement avec le même produit. En cas d’échec, un produit plasmatique est préféré (100%). La prophylaxie primaire est faite dans 57,5% des cas. Une prophylaxie secondaire chez l’adulte en cas de profil hémorragique sévère est proposée par 89,2% des médecins. La prophylaxie secondaire par agents by passant est largement prescrite malgré son coût. Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135 2013 AICE SURVEY • • • • • Discussion Première enquête de pratique représentative des prises en charge dans les CTH en Italie. Dans le contexte de crise économique, les produits plasmatiques étant moins chers en Italie, les autorités cherchent à augmenter leur utilisation alors que l’utilisation des recombinants est majoritaire. Les FAH ne correspondent qu’à 1,5% du coût total des produits pharmaceutiques, la rareté de la maladie pouvant expliquer en partie cela. Le choix des médecins peut s’expliquer par le risque théorique de transmission de virus thermo résistants non enveloppés (parvovirus B19 et 4) et d’émergence d’un variant Creutzfeld-Jakob, par l’absence de différence de risque d’inhibiteurs entre les produits tel que publié dans la littérature, et par les recommandations italiennes. La prise en charge des inhibiteurs est très influencée par le coût, que ce soit sur l’âge et sur les doses. Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135 2013 AICE SURVEY Conclusion Il s’agit de la première enquête de pratique du traitement des patients hémophiles en Italie. Ce travail décrit et souligne les principaux points de la prise en charge de ces patients, en lien avec les contraintes économiques actuelles. Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135